Können Stammzellen bis zu ihrem Versprechen universeller Heilung leben?

Geht es bei wissenschaftlichen Durchbrüchen eher um Stammzellen als das Internet oder um mehr wie die viel beachteten persönlichen Jet-Packs, die nie verwirklicht wurden?

In den späten 1990er Jahren wurde es Forschern möglich, Stammzellen zu produzieren, die sich zu jeder Art von spezialisierten Zellen im Körper entwickeln können. Der Fortschritt inspirierte optimistische Vorhersagen, dass Stammzellen in der Lage sein könnten, jeden Körperteil zu reparieren, der an der Fritze teilnahm.

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Bum Knie? Ein schneller Schuss von Stammzellen würde Ihnen eine neue Versorgung mit Knorpel geben. Schlechtes Herz? Ärzte würden es mit Stammzellen füllen - oder sogar die Zellen verwenden, um ein brandneues Herz im Labor zu erzeugen.

Aber eineinhalb Jahrzehnte nachdem die Wissenschaftler die ersten embryonalen Stammzellen isoliert hatten und sieben Jahre, nachdem sie die ersten erwachsenen Zellen in Stammzellen verwandelt hatten, bekommen Amerikaner mit Knie- und Herzproblemen immer noch künstliche Knie und Herzschrittmacher.

Tatsächlich haben nur sehr wenige Stammzellenverfahren die Zulassung der Food and Drug Administration (FDA) erhalten. Diese blutzellenbasierten Behandlungen basieren auf dem gleichen medizinischen Wissen, das Knochenmarktransplantationen zugrunde liegt, die zum ersten Mal erfolgreich durchgeführt wurden, als die Beatles die Charts anführten.

Also was gibt's? Laut Experten sind Stammzellen immer noch auf dem Weg, eine Revolution in der Medizin herbeizuführen. Die erste Welle von neuartigen Behandlungen werde wahrscheinlich in den nächsten 5 bis 10 Jahren in den Büros der Ärzte landen, sagen sie.

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Ideen in Behandlungen zu verwandeln, braucht Zeit

Die Wartezeit von zwei Dekaden scheint für kranke Patienten lang zu sein, aber Wissenschaftler sagen es auf Tempo.

"Es ist nicht langsam in Bezug auf wirklich neue Behandlungen", sagte Dr. Ellen Feigal, Senior Vice President für Forschung und Entwicklung am California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), einer staatlichen Agentur, die ein Hauptverantwortlicher für Stammzellen ist Forschung.

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Dr. Sean Morrison, der Präsident der International Society for Stem Cell Research, hat den frustrierten Blick von jemandem, der dieselbe Frage oft gestellt wurde.

"Die Öffentlichkeit versteht nicht, wie schwierig es ist, von einer vielversprechenden Idee zu einer tatsächlichen neuen Therapie zu wechseln", sagte er. "Es ist teilweise die Schuld von Wissenschaftlern, die atemlose Vorhersagen machen - jeder möchte positiv und optimistisch sein. Auch wenn die Idee stimmt, ist es außerordentlich schwierig und zeitraubend, herauszufinden, wie man sie sicher und effektiv auf eine Therapie reduzieren kann. "

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Stammzellenanwälte und Forscher bereiten sich auf einen Sieg vor Runde in den kommenden Jahren.

Zehn von CIRM finanzierte Forschungsprojekte, die auf Stammzellen basieren, gehen jetzt in klinische Studien, sagte Feigal. Die Behandlungen könnten eine übergroße Wirkung haben. Man verwendet Stammzellen, die als Insulin-produzierende Zellen in der Bauchspeicheldrüse als mögliche Heilung für Typ-1-Diabetes wirken. Typ-1-Diabetes betrifft 5 Prozent der Menschen mit Diabetes oder etwa 1,5 Millionen Amerikaner.

"Ansätze werden bei echten, lebenden Patienten getestet, die echte Krankheiten und Verletzungen haben, und das passiert jetzt", sagte Feigal. "Wir erwarten, in den nächsten Jahren viel darüber zu lernen, was funktioniert und was nicht "

National, fast 2000, klinische Studien im Zusammenhang mit Stammzellen sind im Gange, testen die Zellen Auswirkungen auf alles von fortgeschrittenem Krebs bis zur Azidose.

" Ansätze werden in realen, lebenden Patienten getestet "Wir haben vor, in den nächsten Jahren viel darüber zu lernen, was funktioniert und was nicht." Dr. Ellen Feigal, California Institute for Regenerative Medicine

Behandlungen für Herzversagen, Erblindung und Knochenbrüche sind am weitesten, aber eine scheinbar wundersame Heilung für Lähmungen, die durch Rückenmarksverletzungen verursacht werden, kann laut Morrison nicht lange auf sich warten lassen.

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"Wenn du mich fünf Jahre gefragt hättest wenn wir jemals eine Stammzellenreparatur für die Wirbelsäule haben würden Ich hätte gesagt, dass ich pessimistisch war, weil es zu kompliziert war, aber es ist ein Bereich der Wissenschaft, der viel schneller voranschreitet, als ich es mir je vorgestellt hätte ", sagte er.

Scams lindern kranke Patienten

Den Verbrauchern könnte vergeben werden zu denken, dass Stammzellenbehandlungen bereits verfügbar sind, um zu heilen, was auch immer sie anschlägt.

Weil Stammzellen so vielversprechend sind, haben sie eine Heimindustrie aus Kliniken angespornt, die die Stammzellen eines Patienten ernten und wieder injizieren. Diese Kliniken behaupten, dass die Behandlung alles vom Altern bis zu seltenen Krankheiten lindern wird.

Das Verfahren ist legal, da die Vorschriften es den Ärzten nicht untersagen, patienteneigene Zellen zu entfernen und erneut zu injizieren. Aber es gibt keine Beweise für ihre gesundheitsbezogenen Behauptungen.

"Um den allgemeinen Optimismus der Öffentlichkeit hinsichtlich der Stammzellen zu nutzen, gibt es überall auf der Welt Schlangenöl-Kliniken, die unbewiesene Patienten mit unbewiesenen Therapien versorgen", sagte Morrison.

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Die meisten dieser Kliniken arbeiten außerhalb der Vereinigten Staaten, in Ländern mit weniger Aufsicht. Aber Anfang dieses Jahres hat die FDA Strafanzeigen gegen einen Arzt an der Grenze zwischen Texas und Mexiko eingereicht, um Stammzelltransplantationen als Behandlung für Hirnschäden und amyotrophe Lateralsklerose (ALS) zu betreiben.

Um diese skrupellosen Ärzte auszumerzen, benötigt die FDA so viel klinische Forschung wie vor der Zulassung neuer Behandlungen.

"Die Leute beschweren sich viel über die FDA, aber die FDA schützt die Öffentlichkeit vor Schlangenölverkäufern", sagte Morrison.

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Techniken brauchen Feinabstimmung

Zusätzlich zu der Zeit, die es dauert, bis sich Behandlungen durch das klinische Testsystem schlängeln, gibt es große Fragen das muss beantwortet werden, bevor künstliche Stammzellen ihre versprochenen Heilmittel liefern können.

Stammzellen können möglicherweise als Universal-Patch für jeden beschädigten Körperteil dienen, aber die Ärzte stellen fest, dass sie sie anders einführen müssen, je nachdem, wo sie den Patch haben wollen. Die Einführung von Stammzellen in den Blutkreislauf ist beispielsweise für Patienten sinnvoll, die eine neue Versorgung mit gesunden Blutzellen benötigen, aber nicht für Patienten mit ALS, deren Beschwerden im Nervensystem liegen.

Es gibt auch Probleme bei der Qualitätskontrolle mit hergestellten oder induzierten Stammzellen. Wissenschaftler müssen ihre Techniken zur Erzeugung von Stammzellen verfeinern, bevor die Zellen die Grundlage für Medikamente bilden können. Diese induzierten Stammzellen neigen vorerst dazu, zu Tumoren zu wachsen.

"Die [induzierten Stammzellen] unterscheiden sich nicht vollständig, und sie sind nicht ganz normal. Sie haben nicht die gleiche reife Funktion wie die Zellen, die wir normalerweise in unserem Körper haben ", sagte Morrison.

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Verwenden von Stammzellen zum Approximieren von Organen

Auch das Erstellen von groben Organentwürfen, wie es Forscher jetzt tun können, kann nützlich sein.

Forscher können Stammzellen eines Patienten verwenden, der an einer seltenen oder schlecht verstandenen Krankheit mit einer genetischen Grundlage leidet, um diese Krankheit zu untersuchen. Weil die Stammzellen die DNA des Patienten teilen, entwickeln sie auch die Krankheit. Die Methode geht von der unglücklichen Abkürzung "Krankheit in einem Gericht" aus und gibt den Forschern einen besseren Einblick in das Krankheitsverhalten als je zuvor.

"Man kann nicht einfach irgendjemandes Gehirn oder ihr Herz biopsieren und dann viele Zellen herauswachsen und Experimente machen, um zu sehen, warum das Gehirn dieses Kerls nicht wie das anderer Leute funktioniert oder warum ihre Herzmuskelzellen nicht schlagen unter bestimmten Umständen richtig?, Erklärte Morrison.

Diese Art von Arbeit ist bereits weit verbreitet, aber es wird noch Jahre dauern, bis die Patienten davon profitieren.

"Es ist zu früh, um auf Beispiele hinzuweisen, wo diese Arbeit den Patienten geholfen hat. Der Weg von dieser Arbeit zur Klinik ist mindestens 10 Jahre ", sagte Morrison.

Stammzellen, die zu einem rohen Organ verarbeitet werden, können ebenfalls helfen, neue Wirkstoffkandidaten zu screenen. Leber- oder Herzzellen können in einer Schale wachsen und dann dem neuen Medikament ausgesetzt werden. Wenn sie keine Anzeichen von Schäden zeigen, deutet dies darauf hin, dass das Medikament diese Organe bei lebenden Patienten nicht schädigt. Die Vorhersage ist nicht 100 Prozent genau, aber es ist ein besserer Indikator als die Reaktion einer Maus auf das Medikament.

"Wir haben allen Grund zu der Annahme, dass menschliche Zellen bessere Prädiktoren sind als Nagerzellen", sagte Feigal.

Bessere Informationen darüber, wie sich ein Medikament auf menschliche Patienten auswirkt, könnten die Multimilliarden-Dollar-Kosten der Medikamentenentwicklung senken und Probleme mit der Toxizität von Medikamenten schneller beheben. Diese Aussicht hat die Aufmerksamkeit der FDA erregt.

Zwei von zehn von der FDA zugelassenen Medikamenten werden später vom Markt genommen, wenn sie sich als toxischer erweisen, als klinische Studien zeigten; Von diesen verursachen 40 Prozent Schäden am Herzen. Die FDA ermuntert Pharmaunternehmen und Forscher zur Zusammenarbeit bei der Entwicklung einer effektiven Methode zur Untersuchung von Medikamenten auf kardiale Toxizität unter Verwendung von menschlichen Stammzellen, so Deok-Ho Kim, ein Bioingenieur der Universität von Washington, der an dem Projekt arbeitet.

Aber die Zellen sind noch nicht zuverlässig genug, um Standardtierstudien zu ersetzen.

"Es ist vielversprechend - es ist wahrscheinlich besser als die Tiermodelle - aber es hat technische Herausforderungen", sagte Kim.

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Wo ist mein individuelles Herz?

Das größte Versprechen der Stammzellen ist, dass sie eines Tages Ärzten erlauben, ein ganzes Ersatzorgan für einen Patienten zu züchten, der sonst eine Transplantation benötigt.

Nur ein kleiner Teil der Patienten, die eine Herztransplantation benötigen, bekommen sie jedes Jahr; Es gibt einfach nicht genug Herzen, um herumzugehen. Organe, die im Labor für einzelne Patienten entwickelt wurden, könnten dieses Problem lösen. Sie würden auch Patienten davon befreien, Anti-Abstoßungs-Medikamente zu nehmen, die schwerwiegende Nebenwirkungen haben können.

Eine Reihe von Ärzten und Ingenieuren arbeitet daran, Stammzellen in die anspruchsvolle Architektur eines menschlichen Organs zu verwandeln. Es ist nicht offensichtlich, wie man diese Grundstruktur richtig macht. Das Feld wird aufgeteilt, um saubere Herzen von anderen Tieren zu schaben, bevor sie sich auf menschliche Stammzellen schichten und Stammzellen in speziell hergestellte dreidimensionale Drucker setzen.

"Wir sehen das kommende Jahrzehnt als explodiert mit neuen Arten von Ansätzen. Der Gummi kommt hier auf die Straße", sagte Feigal.

Um ein Organ zu schaffen, muss sich jede Stammzelle exakt nach Bedarf spezialisieren - manche Herzzellen müssen zu Herzmuskeln werden, andere müssen zum Beispiel zu einer Herzschleimhaut werden. Die verschiedenen Zellen müssen sich einfach so arrangieren. Und für ein im Labor gewachsenes Organ, das einem menschlichen Patienten gegeben wird, müsste es mit 100 Prozent Kapazität arbeiten.

Informationen zu Stammzellbehandlungen bei Non-Hodgkin-Lymphomen>

Einfache Körperteile, einschließlich einer Luftröhre und einer Blase, wurden erfolgreich aus Stammzellen hergestellt und Patienten implantiert. Letztes Jahr gelang es Forschern, ein Miniaturherz zu schlagen, aber es schlug nicht so stark oder mit der gleichen anmutigen Synchronisation wie ein menschliches Herz. Herz und sogar Nieren, die zur Transplantation bereit sind, bleiben ein ferner Traum.

"Ich persönlich denke, dass es noch ein weiter Weg ist", sagte Kim.