CRISPR-Gen-Editing erhält Zulassung für Krebsbehandlung

Zum ersten Mal in den USA werden Wissenschaftler in der Lage sein, die Gene von Menschen so zu verändern, dass sie Krebs besser bekämpfen können.

Die Phase-I-Sicherheitsstudie wird der erste Einsatz einer relativ neuen Gen-Editing-Technologie beim Menschen sein. Es wurde Anfang dieser Woche von einem Gremium des National Institutes of Health (NIH) genehmigt.

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Der Schritt eröffnet der CRISPR-Technologie die Möglichkeit, die Gene von Krebszellen umzuprogrammieren, um Tumorzellen anzugreifen.

Die Studie wird 18 Menschen mit Krebs betreffen. Die Forscher werden einige ihrer T-Zellen - eine Art von Immunzellen, die für Tumore tödlich sein können - entfernen und drei separate Änderungen vornehmen.

Durch diese Änderungen werden die neuen T-Zellen in der Lage sein, Krebszellen zu erkennen und auf sie zu zielen, Barrieren zu entfernen, die Erkennung und Targeting verhindern, und die Krebszellen davon abzuhalten, Angriffe gegen sie zu verhindern.

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In der vorgeschlagenen Studie wollen Forscher CRISPR-Gen-Editing-Technologie verwenden, um die T-Zellen einer Person umzuprogrammieren, um Myelom-, Melanom- und Sarkom-Tumorzellen anzugreifen.

CRISPR, das für geclusterte, regelmäßige, kurze palindromische Wiederholungen steht, begann im Jahr 2013, als Forscher entdeckten, dass sie es nutzen könnten, um das Genom in Zellen in bestimmten Bereichen ihrer Wahl zu schneiden.

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Die Studie wird das CRISPR / Cas9 verwenden, das bakterielle Enzyme verwendet, von denen gezeigt wurde, dass sie bei der Manipulation von Immunantworten wirksam sind.

Neben der Erschließung neuer Wege für die Genbearbeitung hat sich die Technologie durchgesetzt, weil sie kostengünstig, schnell und einfach zu bedienen ist und keine jahrelangen Schulungen erfordert.

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Besondere Art der Bearbeitung

Während die Entscheidung des Recombinant DNA Advisory Committee (RAC) am Dienstag einen Fortschritt darstellt, muss die Technologie noch genehmigt werden die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA), die alle klinischen Studien überwacht.

Carrie D. Wolinetz, Ph. D., stellvertretende Direktorin für Wissenschaftspolitik am NIH, sagte, dass die Studie bedeuten würde, die Art und Weise zu ändern, in der der RAC Gentransferstudien und neue Technologien einschließlich der unbekannten Risiken prüft.

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"Forscher auf dem Gebiet des Gentransfers sind begeistert von der Möglichkeit, mit CRISPR / Cas9 Mutationen, die an zahlreichen menschlichen Erkrankungen beteiligt sind, in kürzerer Zeit und zu geringeren Kosten als frühere Gen-Editing-Systeme zu reparieren oder zu löschen ", Schrieb sie in einem Blogeintrag.

Das NIH hat Bedenken geäußert, das menschliche Genom aus Angst vor unbekannten Konsequenzen zu bearbeiten. In diesen Experimenten wären die Gene, die verändert werden würden, nicht vererbbar und wären bei einzelnen Patienten das Ende der Linie.

Im vergangenen Jahr betonte Dr. Francis S. Collins, Direktor des NIH, dass die NIH-Finanzierung zwar die Gen-Bearbeitung voranbringen wird, aber keine Verwendung von Gen-Editing-Technologien in menschlichen Embryonen.

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Finanzierung aus Silicon Valley

In diesem Jahr gab der Silicon Valley Milliardär Sean Parker, von Facebook und Napster Ruhm, 250 Millionen Dollar das Parker Institut für Krebsimmuntherapie mit Sitz in San Francisco zu gründen.

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Die Einrichtung umfasst mehr als 40 Labore und sechs Zentren, darunter Stanford Medicine, die Universität von Kalifornien, San Francisco, und große Krebsforschungsuniversitäten.

Das Zentrum konzentriert sich auf die Behandlung von Krebs durch Immuntherapie, eine Behandlungslinie, die das Immunsystem zur Bekämpfung der tödlichen Krankheit stärkt.

Für die erste Studie, berichtet Nature, wird die Gen-Editierung an der University of Pennsylvania durchgeführt.

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"Wir sind an einem Wendepunkt in der Krebsforschung und jetzt ist es an der Zeit, das einzigartige Potenzial der Immuntherapie zu maximieren, um alle Krebsarten in beherrschbare Krankheiten zu verwandeln und Millionen von Leben zu retten", sagte Parker in einer Pressemitteilung. "Wir glauben, dass die Schaffung eines neuen Finanzierungs- und Forschungsmodells viele Hindernisse überwinden kann, die derzeit Forschungsdurchbrüche verhindern. "

Mehr dazu: U. K. Wissenschaftler, die OK haben, Gen-Editing bei menschlichen Embryonen zu verwenden"