Neue Biologische Medikamente steigern die Aussichten für Kinder mit juveniler Arthritis

Wenn die meisten Menschen das Wort Arthritis hören, denken sie an Omas steife, geschwollene Finger. Aber Kinder bekommen auch Arthritis - eine Form, die wie die rheumatoide Arthritis bei Erwachsenen eine Autoimmunkrankheit ist.

Juvenile Arthritis ist relativ selten und betrifft knapp 300 000 amerikanische Kinder und Jugendliche. Es ist so schlecht verstanden, dass es offiziell als JIA, für juvenile idiopathische Arthritis bekannt ist - "idiopathische" bedeutet locker "wir wissen nicht warum. "

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Aber in den letzten Jahren haben mehrere verwandte Klassen von Medikamenten, sogenannte Biologics, die Aussichten der Patienten dramatisch verbessert.

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Neue Landschaft, mehr Menschen

JIA verursacht Schmerzen und Schwellungen in einem oder mehreren Gelenken. In einigen Fällen können auch die Augen und inneren Organe anschwellen; Ausschläge und Fieber sind ebenfalls üblich. Im Laufe der Zeit werden die Gelenke deformiert und abgebaut.

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Aber mit neueren Medikamenten sind diese Kennzeichen der Krankheit fast verschwunden.

"Als ich in diesem Bereich anfing, hatten wir 30 bis 40 Prozent [der Patienten] in Rollstühlen", sagte Dr. Patience White, Medizinprofessorin an der George Washington Universität in Washington, DC, und Sprecherin der Arthritis Foundation, beschreibt Lager für Kinder mit JIA. "Ich sehe keine Rollstühle mehr. "

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"Wenn man sich die Kinder anschaut, ist der Unterschied groß", sagt Dr. Laura Schanberg, Kinderrheumatologin am Duke University Medical Center in Durham, NC JA-Konferenz für Familien von Kindern mit Arthritis, können Sie nicht sagen, welches Kind in der Familie die Krankheit hat. In der Tat, die einzigen Leute, die man sagen kann, hatten Arthritis sind die Berater, weil sie alt genug sind, dass sie die älteren Drogen nehmen mussten. "

Die neuen Medikamente werden" Biologika "genannt, weil sie aus biologischem Material und nicht aus chemischen Verbindungen bestehen. Viele sind monoklonale Antikörper oder Medikamente, die sich wie menschliche Antikörper verhalten, die darauf trainiert sind, eine spezifische Bedrohung für das Immunsystem anzugreifen. Die meisten neueren JIA-Medikamente zielen auf Teile des Immunsystems ab, die Entzündungen verursachen.

Erst im vergangenen Jahr hat die FDA zwei neue Medikamente zugelassen, Tocilizumab und Canakinumab, um die systemische JIA, eine der schwierigsten Behandlungsformen, zu behandeln. Die Medikamente wurden bereits zur Behandlung von rheumatoider Arthritis bei Erwachsenen angewendet.

Die Biologen, die Arthritis-Spezialisten bevorzugen, wurden alle in den letzten sechs Jahren zugelassen und bereits mindestens 1 von 3 JIA-Patienten nimmt die Medikamente.

Neue Medikamente bringen unbeantwortete Fragen

Aber der große Wandel in der Behandlung hat auch neue Herausforderungen gebracht.

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Die neuen Medikamente sind Immunsuppressiva, die schwerere Nebenwirkungen als frühere JIA-Behandlungen tragen.

"Menschen sterben an Infektionen, wenn sie diese Medikamente einnehmen", sagte White. "Sie sind großartig, aber sie dämpfen die Immunreaktion. "

Kurzfristige Nebenwirkungen, obwohl sie normalerweise als lohnender Kompromiss betrachtet werden, werfen Fragen über längerfristige Nebenwirkungen auf. Weil die biologischen Medikamente neu sind, weiß niemand, welche Konsequenzen sie für junge Patienten nach 10 oder 20 Jahren haben können. Das Immunsystem spielt eine Rolle, wenn es darum geht, Krebs in Schach zu halten, und Erwachsene mit rheumatoider Arthritis sehen sich einem erhöhten Risiko für einige Krebsarten gegenüber.

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Die Forschungsgruppe für Arthritis und Rheumatologie bei Kindern, die Schanberg jetzt leitet, baut ein Register von Patienten auf, die die neuen Medikamente nehmen, um einen robusten Datensatz zur Verfügung zu stellen, um mögliche langfristige Risiken zu verfolgen.

Auch bei unbeantworteten Fragen ist Schanberg von den Vorteilen der Medikamente überzeugt.

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"Ich habe Bedenken, aber ich weiß, was passiert, wenn sie die Drogen nicht verwenden. Man muss die Dinge im richtigen Blickwinkel sehen ", sagte sie.

Vielleicht ist das größte Problem, dass für einige Patienten, die gute Kandidaten für diese Medikamente sind, die Medikamente unerreichbar bleiben. Die meisten Hausärzte wissen nicht, wie man Biologika benutzt, weiß, weil JIA selten ist und die Medikamente neu sind.

Frühzeitiges Eingreifen ist der Schlüssel zum Schutz der Gelenke vor bleibenden Schäden. Daher müssen Familien betroffene Kinder sofort zu einem Spezialisten bringen. Dennoch gibt es in mindestens 11 Staaten laut Daten der Arthritis Foundation keinen einzigen Kinderrheumatologen.

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Dann ist da noch der Versicherungsschutz. Viele Versicherer kategorisieren Biologika als Spezialarzneimittel und hinterlassen Familien mit hohen Auslagen.

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"Es ist ein wichtiges Thema für Familien. Um zu versuchen, diese Medikamente für ihre Kinder zu bekommen, haben einige versucht, ihre Häuser zu verkaufen ", sagte White.

Die Arthritis Foundation setzt sich für einen erweiterten Zugang zu den neuen Medikamenten ein.