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Krebsbehandlung: Neue Gentherapie bringt Hoffnung

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Anonim

Die FDA (Food and Drug Administration) steht kurz vor der Zulassung der ersten Gentherapie zur Verwendung in den USA.

Wenn die Therapie wie erwartet verläuft, wird sie zur Behandlung von Kindern und jungen Erwachsenen mit fortgeschrittener akuter lymphatischer Leukämie (ALL) angewendet.

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Anfang dieses Monats empfahl der Oncologic Drugs Advisory Committee der FDA, dass die Behörde die experimentelle chimäre Antigenrezeptor-Therapie (CAR-T) CTL019 (tisagenlecleucel) von Novartis genehmigt.

Es ist eine individualisierte Therapie, bei der die T-Zellen einer Person aus ihrem Blut entfernt und zur Bekämpfung von Krebs neu entwickelt werden. Dann werden sie wieder in den Patienten infundiert.

Deshalb wird es als "lebende Droge" bezeichnet. "

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In einer aktuellen klinischen Studie hatten 83 Prozent der Patienten innerhalb von drei Monaten eine vollständige Remission oder vollständige Remission mit unvollständiger Blutbildwiederfindung.

Die FDA wird voraussichtlich im September eine Entscheidung treffen. Die Agentur folgt in der Regel den Empfehlungen ihres Ausschusses.

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Eine neue Ära in der Krebsbehandlung

Experten sind optimistisch über das Potenzial von CAR-T.

Dr. Santosh Kesari ist Neuroonkologe und Leiter der Abteilung für Translationale Neuroonkologie und Neurotherapeutika am John Wayne Cancer Institute im kalifornischen Providence Saint John's Health Center.

Kesari sagte Healthline, dass die Therapie, wenn sie genehmigt wird, ein revolutionärer Durchbruch in der Krebsbehandlung sein wird.

"Es wird die erste Anwendung dieses Typs sein - die Kombination von Gentherapie und Immuntherapie, um die eigenen Zellen eines Patienten zu verändern und Krebszellen anzugreifen", sagte er.

Kesari erklärte, dass diese Anwendung bei anderen Krebsarten, bei denen es ein bestimmtes Ziel gibt, funktionieren könnte.

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Er wies auf eine Fallstudie der City of Hope mit einem 50-jährigen Mann mit rezidivierendem multifokalem Glioblastom, einer Art von Hirntumor, hin.

Die Behandlung war Teil einer klinischen Phase-I-Studie, um die Sicherheit der CAR-T-Therapie bei direkter Abgabe an Hirntumoren zu testen. Eine erfolgreiche Reaktion wurde länger als sieben Monate aufrechterhalten, länger als normalerweise erwartet.

"Es gibt also ein Potenzial für die Anwendung in soliden Tumoren, wenn wir den richtigen Marker identifizieren und sicherstellen, dass wir mit Nebenwirkungen umgehen", sagte Kesari.

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Dr. Swati Sikaria, medizinische Onkologe vom Torrance Memorial Medical Center in Kalifornien, erklärte in einem E-Mail-Interview mit Healthline, dass das Ziel darin bestehe, ein möglichst krebsunabhängiges Ziel zu wählen und dabei Schäden zu vermeiden nicht krebsartige Zellen des Körpers.

"Dieser erste Erfolg ebnet den Weg für die Schaffung von CAR-T-Zellen mit Targets für andere Malignome", erklärte sie.

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"Ob der Erfolg in ALL kann in anderen Arten von Krebsarten repliziert werden, bin ich vorsichtig optimistisch. Wir müssen sehen, was laufende und zukünftige klinische Studien zeigen. Der bemerkenswerteste Fortschritt war beim multiplen Myelom sowie beim Glioblastom, dem Typ des Tumors, bei dem Senator [John] McCain kürzlich diagnostiziert wurde ", sagte Sikaria.

In einem Übersichtsartikel, der letztes Jahr veröffentlicht wurde, schrieb Sikaria, dass erwachsene B-akute lymphoblastische Leukämie (B-ALL) nicht die günstige Prognose teilt, die bei pädiatrischen Patienten mit der gleichen Krankheit beobachtet wird.

"Weniger als 50 Prozent der Patienten haben ein langfristiges Überleben, und bei Erwachsenen über 60 Jahren beträgt das Langzeitüberleben nur 10 Prozent. Zum Zeitpunkt des Rückfalls ist die Fünfjahresprognose eine trübe 7 Prozent. Neuartige und weniger toxische Mittel werden dringend benötigt ", fuhr sie fort.

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Sikaria nannte CAR-T-Zellen auch bei stark vorbehandelten Patienten ein vielversprechendes neues Mittel.

Dr. Samantha Jaglowski ist Hämatologin am Comprehensive Cancer Center der Ohio State University. Sie ist spezialisiert auf Stammzelltransplantationen für Patienten mit Lymphomen und chronischer lymphatischer Leukämie.

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Während sie hofft, dass dies wirklich ein Durchbruch ist, sagte sie Healthline, sie sei zögerlich, den Sieg zu früh zu erklären.

"Es erscheint sicherlich vielversprechend. Ich hoffe aufrichtig, dass die Erwartungen erfüllt werden ", sagte Jaglowski.

"Es ist eine aufregende Sache, sich damit zu beschäftigen. Es gibt bereits viele Studien für viele andere Arten von Krebs in der Pipeline ", sagte sie.

Bedenken bezüglich CAR-T

CAR-T hat zwei Hauptprobleme.

Das erste ist das Potenzial für ernsthafte Nebenwirkungen.

Eine davon ist eine lebensbedrohliche Reaktion, die als Zytokinfreisetzungssyndrom (CRS) bezeichnet wird.

Sikaria sagte, dass diese Reaktion häufig ist und innerhalb von Stunden nach der CAR-T-Zellinfusion auftreten kann. Aber es kann effektiv behandelt werden.

"Die Droge verursacht auch reversible neurologische Symptome und einen Rückgang der Blutwerte, die zu einer Infektion führen können. Wir müssen uns daran erinnern, dass Patienten, die CAR-T-Zellen erhalten, eine Krankheit bekämpfen, die fast sicher tödlich ist, so dass die Risiken durch Vorteile überwiegen ", erklärte sie.

Jaglowski stimmte zu, dass CRS normalerweise überschaubar ist. Sie stellte fest, dass es noch nicht genug Patienten gegeben habe, um die langfristigen Auswirkungen zu bewerten.

"Dies wird keine First-Line-Therapie sein, solange nicht mehr Daten dahinter stehen. Die Patienten müssen ein paar Zeilen der Therapie haben, bevor sie dafür in Frage kommen. Ich bin ein Lymphom-Arzt. In Lymphom-Studien erfordern sie das Versagen früherer Therapiestrategien. Es ist für Menschen, die weiter im Krankheitsverlauf sind und weniger Möglichkeiten haben ", sagte Jaglowski.

Das zweite große Problem sind die potenziellen Kosten. Novartis hat kein Preisschild dafür geschrieben, aber Industrieanalysten prognostizieren, dass es 500.000 $ pro Infusion erreichen könnte.

"Hoffentlich werden wir den Wettbewerb auf dem Markt von den CAR-T-Zellen anderer Unternehmen sehen, da sich einige in der Entwicklung befinden.Eine gewisse Hilfe aus Washington ist auch notwendig, um die Kosten zu senken ", sagte Sikaria.

Kesari verglich die Therapie mit anderen Behandlungen.

"Einige Medikamente, die wir bereits verwenden, insbesondere Biologika, kosten irgendwo zwischen 5 000 und 20 000 US-Dollar pro Monat und beinhalten wiederholte Behandlungen in einem Jahr. Manche kosten mehrere hunderttausend Dollar im Jahr. Dies ist eine einmalige oder einmalige Behandlung. Es ist nicht so, als würdest du jahrelang behandelt werden. Es setzt alle Kosten voraus. Wenn du geheilt wirst, wer argumentiert, dass es das nicht wert ist? " er sagte.

Wartet auf Genehmigung

Sikaria sagte, dass es bis Oktober keine neuen Informationen über behandlungsbedingte Todesfälle geben sollte. Die FDA sollte dies genehmigen.

"CAR-T-Zellen sind aufregend und haben hohe Ansprechraten, aber wir müssen sehen, wie lange diese Ergebnisse anhalten, während wir weiter auf eine Heilung schießen. Bis jetzt ist die Knochenmarktransplantation immer noch ein wichtiger Teil der Behandlung eines Patienten mit ALL ", sagte Sikaria.

Kesari glaubt, dass die FDA CAR-T aufgrund eines ungedeckten Bedarfs und fehlender Optionen für eine Krankheit, bei der Patienten einheitlich sterben werden, genehmigt.

"Diese Technologie zur Modifizierung von Genen begann in den 80er und 90er Jahren. Darauf aufbauend lernten wir das Immunsystem kennen und wie man es verändert, um Krebs zu töten. Es hat so lange gedauert, bis wir den Wert eines Medikaments bestätigt haben. Aber es ist seit Jahrzehnten so ", fuhr er fort.

"Ich empfehle den Leuten, die das getan haben - und damit es beim Menschen funktioniert - das ist erstaunlich", sagte Kesari.