Neue Technologie erweitert den Einsatz von Gentherapie zur Krebsbekämpfung

Ein britisches Baby, das an Leukämie geheilt wurde, hofft, dass bald eine neue Therapie eingesetzt werden kann, um andere wie sie zu behandeln.

Bei dem Mädchen, der 1-jährigen Layla, wurde eine unheilbare Form von Krebs in ihrem Knochenmark diagnostiziert.

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Sie erhielt eine experimentelle Therapie im Great Ormond Street Hospital (GOSH) in Grossbritannien, um ihre akute lymphoblastische Leukämie zu behandeln.

Die Therapie, chimäre Antigen-Rezeptor-19-T-Zellen (CAR-T), verwendet editierte Gene, um ihre T-Zellen, die wichtigsten Immunzellen, die Krebszellen anzielen und abtöten.

Zwei Monate später wurde Layla von ihrem Krebs befreit und mit ihrer Mutter, ihrem Vater und ihrer älteren Schwester nach Hause geschickt.

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Das Gen-Editieren ist eine der neuesten Formen der Immuntherapie, aber die Art, mit der Layla behandelt wurde, war etwas anders. Es verwendete Technologie, die TALEN von seinen Machern, Cellectis genannt wurde.

TALEN arbeitet als "molekulare Schere", um die T-Zellen für ein Krebsmittel unsichtbar zu machen, das sie normalerweise tötet. Sie werden dann neu programmiert, um nur gegen Leukämie zu kämpfen.

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Die Studie, die auf der Jahrestagung der American Society of Hematology vorgestellt wurde, bietet neue Wege für krebsbekämpfende Medikamente. Die Forscher sagen, dass diese frühen Beweise für vorgefertigte T-Zellen bedeutet, dass die Therapie nun in frühen klinischen Phasen getestet werden kann.

Verwendung der Gene einer anderen Person

Der Unterschied in diesem Fall besteht im Gegensatz zu anderen Gen-Editing-Therapien darin, dass die in der Therapie verwendeten Zellen nicht von Layla stammen, sondern von einer anderen Person.

Dieser Ansatz würde es pharmazeutischen Unternehmen ermöglichen, diese Therapien zur Behandlung von Leukämie und anderen Krebserkrankungen in Massenproduktion herzustellen, ohne den umständlichen und kostspieligen Prozess der Bearbeitung der Gene eines einzelnen Patienten.

Waseem Qasim, Ph. D., Immunologe an der GOSH und Professor für Zell- und Gentherapie am University College London (UCL), Institut für Kindergesundheit, war derjenige, der die CAR-T-Therapie für Layla beantragt hatte.

Er nannte ihren Fall "einen Meilenstein in der Nutzung der neuen Gentechnik-Technologie. "

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" Wenn es bei anderen Patienten repliziert wird, könnte es einen großen Fortschritt bei der Behandlung von Leukämie und anderen Krebsarten bedeuten ", sagte er in einer Pressemitteilung.

Obwohl die Ergebnisse ermutigend sind, wird die CAR-T-Therapie immer noch als nicht lizenziertes Prüfpräparat eingestuft. Dies bedeutet, dass es Monate, wenn nicht sogar Jahre an Forschung gibt, die für die Sicherheit und Wirksamkeit benötigt werden, bevor sie anderen Krebspatienten zur Verfügung stehen.

Während Layla der erste "In-Mann" -Fall ist, bei dem Zellen eines Fremdspenders verwendet werden, waren andere Fälle von CAR-T-basierten Therapien bisher wirksam gegen Leukämietumoren.

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Eine 2011 im New England Journal of Medicine veröffentlichte Studie folgte drei Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie, die mit CAR-T-Therapien behandelt wurden und sich noch 10 Monate nach der Behandlung in Remission befanden.

Die Zellen, die bei diesen Patienten verwendet wurden, stammten jedoch von den Patienten selbst und nicht von einem Universalspender.

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CRISPR ist jetzt populär

CRISPR, was für geclusterte, regelmäßig intermittierende kurze palindromische Wiederholungen steht, ist eine weitere Methode der Gen-Editierung, die an Popularität gewinnt. Dieses System ist billig, schnell, einfach zu bedienen und erfordert kein jahrelanges Training.

Seine Verfügbarkeit "verursacht einen großen Umbruch in der biomedizinischen Forschung", aber die Bioethiker sind besorgt über die rasende Geschwindigkeit, die Forscher laut der Zeitschrift "Nature" nachdrücklich dafür einsetzen, insbesondere menschliche Embryonen zu bearbeiten.

Cellectis-CEO André Choulika sagt, die Genbearbeitung mit CRISPR sei eher eine Dienstleistung und weniger ein Produkt, während CAR19 T-Zellen in Massenproduktion hergestellt werden könnten.

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"[CRISPR] ist billig im Design und schnell im Design. Eine Woche und 10 Dollar. Jeder akademische Forscher kann CRISPR online bestellen und Gene-Editor werden ", sagte Choulika im Juni gegenüber FierceBiotech. "Aber seine Effizienz ist wirklich schlecht. "

Während TALEN bereits ein Leben mit dem Potenzial gespart hat, mehr zu sparen, bleibt sein letztendlicher Preis ein Rätsel.

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Pfizer schnappt nach CAR-T-Technologie

Im Juni gab der Pharmariese Pfizer bekannt, dass er mit Cellectis eine globale strategische Kooperation zur Entwicklung von CAR-T-Immuntherapien eingegangen sei.

Im Rahmen der Vereinbarung erhält Pfizer die exklusiven kommerziellen Rechte zur Entwicklung von CAR-T-Therapien für 15 von Pfizer ausgewählte Ziele. Cellectis darf 12 auswählen.

Gemeinsam werden die Unternehmen präklinische Forschung zu vier Zielen durchführen, die Cellectis wählt (während Pfizer die Vorkaufsrechte behält), während Cellectis selbstständig an acht Zielen seiner Wahl arbeitet.

Diese Vereinbarung brachte Cellectis 80 Millionen US-Dollar ein, zusammen mit der Finanzierung von Kosten im Zusammenhang mit den von Pfizer gewählten Zielen und bis zu weiteren 185 Millionen US-Dollar pro Medikament, nachdem Medikamente in der Zukunft entwickelt wurden. Die Umsätze von Pfizer werden mit dem Verkauf von Produkten und Dienstleistungen erzielt.

Dr. Mikael Dolsten, Präsident der Forschungs- und Entwicklungsabteilung von Pfizer, sagte, dass seine Firma mit der neuesten biotherapeutischen Krebstherapietechnologie in Verbindung mit Cellectis Genom-Editing und Zell-Engineering neue Immuntherapien anbieten werde.

"Die Kombination der innovativen und wissenschaftlichen Expertise von Cellectis mit der tiefen Onkologie- und Immunologie-Erfahrung von Pfizer schafft eine erstklassige Partnerschaft, um eine neue Generation von CAR-T-Immuntherapien für Krebspatienten mit dringenden medizinischen Bedürfnissen zu entwickeln", sagte er in einer Presse Freisetzung.