Einmalige Injektion könnte dauerhaft Cholesterin senken, Herzinfarktrisiko

Die Bearbeitung von Genomen könnte die Zukunft der Cholesterinbehandlung sein. Forscher vom Harvard Stem Cell Institute und der University of Pennsylvania haben eine einzige Injektion entwickelt, die den Cholesterinspiegel in Mäusen dauerhaft reduziert, indem sie ihre Gene verändert. Wenn es für den Gebrauch bei Menschen angepasst ist, könnte es das Risiko von Herzinfarkten um 40 bis 90 Prozent verringern.

Kiran Musunuru, Ph.D., Assistenzprofessor an der Harvard-Abteilung für Stammzellen und regenerative Biologie, sagte, es könnte ein Jahrzehnt dauern, den Ansatz für klinische Studien am Menschen vorzubereiten. Die Studie wurde in Circulation Research , einer Zeitschrift der American Heart Association, veröffentlicht.

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Dr. Daniel J. Rader von Penn Medicine, der die Forschung in Zusammenarbeit mit Musunuru durchgeführt hat, sagte, dass die Therapie durch die Veränderung eines Lebergens namens PCSK9 funktioniert.

Im Jahr 2003 fanden französische Wissenschaftler heraus, dass PCSK9 ein Cholesterinregulator ist und dass seltene Mutationen im Gen für hohe Cholesterinwerte und Herzinfarkte verantwortlich zu sein scheinen. Diese Mutationen sind extrem selten und auf einige wenige Familien weltweit begrenzt.

In einer spannenden Wendung fanden Forscher in Texas, dass etwa 3 Prozent der Menschen mit den Mutationen den gegenteiligen Effekt haben: Low-Density-Lipoprotein (LDL) -Cholesterinspiegel etwa 15 bis 28 Prozent unter dem Durchschnitt.

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Verbreitung einer nützlichen Mutation

Musunuru und Rader wollten normale PCSK9-Gene in solche mit "letztem" Defekt umwandeln. "Sie verwendeten eine Technologie namens CRISPR / Cas9, die das Bearbeiten des Genoms erleichtert.

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Das PCSK9-Gen wird hauptsächlich in der Leber exprimiert, wo es ein Protein produziert, das im Blutkreislauf aktiv ist und die Entfernung von Cholesterin aus dem Blut verhindert. Einige Pharmaunternehmen haben Antikörper gegen PCSK9 entwickelt, sagte Musunuru, aber die Menschen würden alle paar Wochen Injektionen benötigen.

Derzeit verwenden viele Menschen Statine, wie Lipitor, um den Cholesterinspiegel zu senken, aber viele nehmen immer noch Herzinfarkte. "Es gibt noch einen großen Bedarf für andere Ansätze", sagte Musunuru in einem Interview mit der Harvard Gazette .

"Was wir dachten, war, dass wir mit dieser Genom-Editing-Technologie etwas tun können, was wir vorher nicht konnten: permanente Veränderungen im Genom auf der Ebene der DNA. Die Frage war also, ob wir Genom-Editing verwenden können, um normale Menschen wie Menschen mit den "guten" Mutationen zu machen. "

Musunuru sagte, das Team injizierte CRISPR / Cas9 in die Leber und die meisten PCSK9-Genkopien in den Leberzellen der Mäuse wurden innerhalb von drei bis vier Tagen ausgeschieden.Die Forscher stellten bei diesen Mäusen eine Senkung des Cholesterinspiegels um 35 bis 40 Prozent fest. Dies könnte zu einer Verringerung des Herzinfarktrisikos von bis zu 90 Prozent beim Menschen führen.

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"Die Behandlung wäre am nützlichsten bei Patienten mit hohem Cholesterinspiegel oder die sonst ein hohes Risiko haben Herzinfarkt, da sie am meisten gewinnen würden. Aber im Prinzip sollte die Behandlung das Risiko eines Herzinfarkts senken ", sagte Musunuru zur Harvard Gazette .

Ein Impfstoff für Herzinfarkte?

Herzinfarkte sind weltweit führend, und jeder zweite Mann und jede dritte Frau im Alter von über 40 Jahren wird in ihrem Leben einen Herzinfarkt erleiden, sagte Musunuru. Wenn die Therapie sicher ist, das menschliche Genom zu verändern, könnte sie wie eine einmalige Impfung verabreicht werden.

"Wir impfen gegen Infektionskrankheiten, ohne zu wissen, wer sonst die Krankheit bekommen würde, obwohl wir ein paar Vermutungen darüber anstellen können, wer am meisten gefährdet ist und sie auffordern, die Impfung zu bekommen", sagte Musunuru. "Auf die gleiche Weise können wir nicht sicher sein, wer einen Herzinfarkt bekommen wird und wer nicht, und wer am meisten von der PCSK9-Therapie profitieren würde. "

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" Das wäre der Grund dafür, es der ganzen Bevölkerung zu geben, vielleicht nach Erreichen eines bestimmten Alters - sagen wir, 40 Jahre alt ", fügte Musunuru hinzu. "In einem Land wie den USA, wo so viele Menschen an Herzinfarkten leiden oder sterben, könnte die Behandlung der gesamten Bevölkerung viele Leben retten. "

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