Experimentelle Behandlung bietet Hoffnung für Säuglinge mit Krebs

Eine experimentelle Behandlung hat zwei Kindern mit schwer behandelbarer Leukämie das Leben gerettet.

Die beiden Kinder im Alter von 11 und 16 Monaten erlebten innerhalb von 28 Tagen nach der Behandlung eine vollständige Remission.

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Mit B-Zell-akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL) diagnostiziert, hatten beide Kinder alle anderen Behandlungsmöglichkeiten ausgeschöpft.

ALL ist eine aggressive Art von Krebs, die in unreifen weißen Blutkörperchen beginnt, die Lymphozyten genannt werden. Ohne Behandlung kann ALL innerhalb von Monaten tödlich sein.

Laut der American Cancer Society haben Kinder mit B-Zell-ALL im Alter zwischen 1 und 9 eine bessere Heilungsrate. Kleinkinder unter 1 Jahr haben tendenziell schlechtere Aussichten.

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Die beiden Kinder, die die experimentelle Behandlung erhielten, waren beide seit mehr als einem Jahr krebsfrei.

Die Forschung wurde in Science Translational Medicine veröffentlicht.

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Wie T-Zell-Behandlung funktioniert

Wenn andere Methoden wie Chemotherapie nicht funktionieren, gibt es eine neuere Leukämie-Behandlung beinhaltet die Verwendung von patienteneigenen T-Zellen.

Die T-Zellen werden entfernt und mit chimären Antigenrezeptoren (CARs) manipuliert, die sie anweisen, ALLE Zellen anzugreifen. Dann kehren sie zum Blut des Patienten zurück.

Allerdings haben die meisten Säuglinge im ersten Jahr nicht genügend gesunde T-Zellen entwickelt.

Dr. Waseem Qasim, Professor für Zell- und Gentherapie am Great Ormond Street Institut für Kindergesundheit am University College in London, und seine Kollegen wollten eine Lösung für dieses Problem finden.

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Unfähig, genug T-Zellen von den Säuglingen zu bekommen, entschieden sie, Spenderblut zu verwenden.

Durch Gen-Editierung erzeugten sie funktionelle T-Zellen, die Angriffen des Immunsystems in unerreichten Empfängern ausweichen konnten.

Die T-Zellen wurden dann in das Blut der Säuglinge infundiert.

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Zwei Monate nach dem Eingriff entwickelte ein Säugling eine leichte Graft-versus-Host-Erkrankung in der Haut. Es wurde nach einer Knochenmarktransplantation und Steroidbehandlung aufgeklärt. Das andere Kind hatte keine Komplikationen.

Es ist das erste Mal, dass Ärzte Krebs mit veränderten T-Zellen von einem Spender behandelt haben.

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Die Ärzte zeigten, dass es möglich ist, universelle oder "off-the-shelf" Therapien aus veränderten Spender-T-Zellen zu erstellen.

Das Experiment könnte zu großen Fortschritten bei schwer zu behandelnden ALLEN führen.

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Das Versprechen von Standard-T-Zellen

Ohne Patienten mit Spendern zu vergleichen, Patienten könnten mehr behandelt werden schnell und effizienter.

"Engineered T-Zellen sind die wichtigste Geschichte in schwer zu behandelnden Leukämien und Lymphomen", sagte der medizinische Onkologe Dr. Jack Jacoub in einem Interview mit Healthline.

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"Bei dieser Art der Behandlung wurden viele Fortschritte erzielt. Es ist ein Bereich, der sehr vielversprechend ist und definitiv berücksichtigt werden muss ", sagte Jacoub, Direktor der thorakalen Onkologie am MemorialCare Cancer Institute des Orange Coast Memorial Medical Centers in Kalifornien.

"Diese Art von lymphoblastischer Leukämie ist eine sehr schlimme Krankheit", fügte er hinzu. "Es gibt oft wenig zu verlieren. Dies ist bei diesen beiden Kindern der Fall. Sie wurden auf mitfühlender Basis therapiert. Alle anderen Therapien scheiterten, so dass nichts zu verlieren war. Sie wären dieser Krankheit erlegen. "

" Die Autoren des Artikels legen nahe, dass es bei jungen Patienten Einschränkungen bei der Gewinnung von Lymphozyten gibt. Sie haben ein weniger reifes Immunsystem. Sie haben nicht genug T-Zellen, und das ist ein Problem ", sagte Jacoub.

"Die Autoren meinen, wir müssen nicht zum Patienten gehen oder einen Spender haben. Wir brauchen keine Route ", erklärte er.

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Nächste Schritte für Forscher

"Bei diesen zwei Kindern haben sie gezeigt, dass sie es können", sagte Jacoub. "Es sind nur zwei [Patienten] und sie haben es versucht, weil es sonst nichts gab. Aber es ist nicht einmal eine Phase-I-Teststruktur. "

Jacoub bemerkt, dass das Papier in einer kleinen Zeitschrift veröffentlicht wurde, die im Bereich der Hämatologie nicht weit verbreitet ist. Er ist jedoch ziemlich sicher, dass dieses Papier auf dem Radar der Wissenschaftler auf dem Gebiet ist.

Bemerkenswert ist auch die geringe Stichprobengröße.

"Wir wissen nicht, wie es den nächsten Patienten geht. Dies ist nur eine Beobachtung, aber eine aufregende, die erweitert werden muss ", sagte er.

Jacoub weist auf die Notwendigkeit einer verstärkten Zusammenarbeit mit größeren Institutionen mit Forschungsinfrastruktur, mehr dieser Arten von Patienten und der Expertise zur Bewältigung dieser Krankheit hin.

"Ob es zur Phase-I-Studie gehen wird, ist ein großer Schritt. Es muss mehr als eine Institution umfassen. Im Moment ist es nur eine Beobachtung von zwei Patienten. Wir werden nicht versuchen, das jetzt zu tun, aber so fangen die Dinge an ", sagte er.

Mit mehr wissenschaftlicher Kontrolle und Kontrolle - wenn wir es reproduzieren können - könnte es enorm sein. Dr. Jack Jacoub, MemorialCare Cancer Institute

Jacoub sieht viel Potenzial in dieser Art der Behandlung. Aber es ist ein langer Weg vor uns.

"Der UK-Prozess müsste in den USA reproduzierbar sein, um zu sehen, ob dies machbar ist. Mit mehr wissenschaftlicher Kontrolle und Aufsicht - wenn wir es reproduzieren können - könnte es enorm sein. Barrieren würden überwunden werden ", sagte er. "Sie nehmen verfügbare Technologie ein paar zusätzliche Schritte. Die Technologie ist da. Wenn es sich wirklich um einen echten Effekt handelt und in verschiedenen Umgebungen und Ländern reproduziert werden kann, könnte dies zu weit verbreiteten therapeutischen Optionen führen.Wenn diese Beobachtung genau reproduziert werden könnte, werden wir wahrscheinlich in den nächsten ein oder zwei Jahren wissen. So schnell bewegt sich dieses Feld. "

Jacoub sagte, das seien aufregende Neuigkeiten für Patienten und ihre Familien.

"Es ist nicht allgemein verfügbar oder der derzeitige Standard der Pflege. Aber Familien dieser Patienten sind in der Regel medizinisch versiert ", sagte er.

Er ist alles für Familien, die mit ihren Ärzten sprechen.

"Es ist in Ordnung, wenn ihr Arzt diesen veröffentlichten Bericht nicht gesehen hat. Kopien dieser Zeitschrift dürfen nicht überall hinkommen. Normalerweise passieren diese Dinge in Zusammenarbeit. E-Mails an Wissenschaftler und Institutionen beginnen Diskussionen. Also sollten sie es auf jeden Fall aufbringen. "