FDA genehmigt erste Behandlung für Sichelzellanämie in 20 Jahren

Etwa 100 000 Menschen in den Vereinigten Staaten sind von Sichelzellenanämie betroffen.

Aber seit Jahrzehnten gibt es keine neuen Behandlungsmöglichkeiten für die angeborene Blutkrankheit - bis jetzt.

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Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat vor kurzem Endari (L-Glutamin-Pulver zum Einnehmen) zugelassen, das für Menschen mit Sichelzellanämie im Alter von 5 Jahren und älter entwickelt wurde.

Forscher hoffen, dass das Medikament schwere Komplikationen im Zusammenhang mit der Krankheit reduzieren kann.

Die Sichelzellenanämie betrifft hauptsächlich Minderheitsgruppen.

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Eines von 13 afroamerikanischen Babys wird mit Sichelzellenmerkmalen geboren.

Das ist das Gen, das mit der Krankheit in Verbindung gebracht wird, berichtete das US-Zentrum für Krankheitskontrolle und -prävention (CDC).

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Diejenigen mit der Bedingung haben abnormales Hämoglobin oder sichelförmige Zellen.

Diese Zellen können Blutungen in Organen und Geweben, schwächende Schmerzen und lebensbedrohliche Komplikationen verursachen.

Menschen mit Sichelzellenanämie haben eine durchschnittliche Lebenserwartung von 40 bis 60 Jahren.

Ein Sichelzellenwechsler?

Bis zur Genehmigung von Endari war nur ein Medikament für Menschen mit dieser Krankheit zugelassen, sagte Dr. Richard Pazdur, stellvertretender Direktor des Amtes für Hämatologie und Onkologieprodukte im FDA-Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung, in einer Stellungnahme .

Tiffany Rattler, Vorstandsmitglied der gemeinnützigen SOS-Eltern- und -Wächter-Unterstützungsgruppe mit Sitz in Texas, freute sich, dass die Krankheit endlich eine neue therapeutische Option hat.

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"Dies ist eine äußerst bedeutsame Entwicklung, da Menschen, die mit dieser besonderen chronischen Erkrankung leben, bisher nur eine zugelassene Medikationsoption hatten", sagte Rattler gegenüber Healthline.

Wie bei anderen chronischen Erkrankungen passt eine Ein-Größen-Behandlung nicht alle zu Sichelzellen.

"Je mehr krankheitsmodifizierende Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen, desto wahrscheinlicher sind Verbesserungen bei den gesundheitlichen Ergebnissen und der Lebensqualität von Personen, die mit Sichelzellen leben", sagte Rattler.

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Ob das Medikament eine ideale Therapiewahl ist oder nicht, hängt vom Patienten ab, aber das Medikament gibt den Menschen zumindest eine andere Option, fügte Rattler hinzu.

"Wenn die medizinische Gemeinschaft weiterhin Ressourcen in evidenzbasierte Forschung in Bezug auf diese Therapien investiert und weiterhin Aufklärung und Bewusstsein durch den Austausch von Ergebnissen mit der Öffentlichkeit unterstützt, können wir das Leben von Menschen mit Sichelzellanämie weiter verbessern", erklärt sie sagte.

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Dr. James G. Taylor VI, Direktor des Center for Sickle Cell Disease am Howard University College of Medicine, ist optimistisch in Bezug auf die Droge, hat aber Vorbehalte.

"Meine größte Enttäuschung über die Studien, die zu dieser FDA-Zulassung geführt haben, ist, dass sie noch nicht in der medizinischen Fachliteratur veröffentlicht sind. Diese Informationen sind für Ärzte wie mich wichtig, die dies wahrscheinlich den Patienten verschreiben", sagte er Healthline.

Die Droge scheint eine rationale Basis zu haben, um Komplikationen zu verhindern, aber es gibt begrenzte Ergebnisse aus der Phase-III-Studie und sie werden nicht veröffentlicht. Das sagte, könnte das Medikament neue Hoffnung für Patienten mit der Krankheit bieten, die einen Mangel an qualifizierten Ärzten und erschütternden Behandlungskosten haben, sagte Taylor.

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Bessere Ergebnisse bei Endari

Endari wurde in einer randomisierten Studie an Patienten mit Sichelzellanämie im Alter von 5 bis 58 Jahren untersucht.

Alle Studienteilnehmer hatten zwei oder mehr schmerzhafte Krisen innerhalb von 12 Monaten vor der Aufnahme in die Studie.

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Personen wurden zugewiesen, um entweder Endari oder ein Placebo zu nehmen. Wissenschaftler überwachten sie im Laufe von 48 Wochen.

Die Forscher fanden heraus, dass die Patienten, die mit Endari behandelt wurden, weniger Krankenhausaufenthalte wegen Schmerzen, weniger Krankenhausaufenthalte wegen krankheitsbedingter Schmerzen und kürzere Krankenhausaufenthalte hatten.

Sie stellten auch fest, dass bei 8 Prozent der Teilnehmer, die mit Endari behandelt wurden, das akute Thoraxsyndrom - eine ernsthafte Komplikation der Erkrankung - im Vergleich zu 23 Prozent in der Placebogruppe auftrat.

Im Rahmen seiner Zulassung erhielt Endari die Einstufung als "Orphan Drug", eine Bezeichnung, die den Zweck hat, seltene Krankheiten zu behandeln, was sie für einige Entwicklungsanreize qualifiziert.

Emmaus Medical, Inc. produziert das Medikament.

Die FDA stellte fest, dass Verstopfung, Husten, Übelkeit, Kopfschmerzen, Bauchschmerzen, Schmerzen in den Extremitäten, Rückenschmerzen und Brustschmerzen häufige Nebenwirkungen des Medikaments sind.