CRISPR-Gen-Editing: Zu schnell voranschreiten?
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Die CRISPR-Gen-Editing-Technologie hat die Öffentlichkeit mit ihrem Potenzial zur Heilung von Krankheiten belästigt.
Neue Forschungsergebnisse legen jedoch nahe, dass es gefährlicher und weniger genau sein könnte als bisher angenommen.
AdvertisementWerbungCRISPR-Cas9 wurde 2012 von der Molekularbiologin Jennifer Doudna an der Universität von Kalifornien und ihren Kollegen entdeckt. Es ermöglicht das genetische "Editieren", indem kleine Stücke von defekter oder schädlicher DNA abgeschnitten und ersetzt werden.
Seit den 1970er Jahren gibt es Gene Editing, aber CRISPR-Cas9 hat es als präzise, zugängliche Technologie neu erfunden.
Die möglichen Anwendungen scheinen nahezu grenzenlos.
AnzeigeIn diesem Jahr sagte Dr. Edze Westra von der Universität Exeter, dass er erwartet, dass die Technologie "zur Heilung aller Erbkrankheiten, zur Heilung von Krebserkrankungen, zur Wiederherstellung der Sehkraft für Menschen durch Transplantation von Genen verwendet wird. "
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AdvertisementWerbungVersprechen und Probleme
Noch steckt CRISPR-Cas9 in den Kinderschuhen jedenfalls bei Menschen.
Eines der wichtigsten Argumente von CRISPR-Cas9 war seine Präzision - seine Fähigkeit, kleine Abschnitte der DNA präzise zu bearbeiten, ohne benachbarte Abschnitte zu beeinträchtigen.
Eine neue Studie der Columbia University sagt jedoch, dass CRISPR-Cas9 Hunderte unerwarteter Mutationen in das Genom einführen kann, die über das hinausgehen, was beabsichtigt war.
"Wir halten es für entscheidend, dass die wissenschaftliche Gemeinschaft die potenziellen Gefahren aller durch CRISPR ausgelösten Mutationen außerhalb der Zielstruktur berücksichtigt", sagte Co-Autor Dr. Stephen Tsang, Professor am Columbia University Medical Center, in einer Pressemitteilung.
Tsang und sein Team entdeckten die Mutationen, während sie an Mäusen forschten, wobei sie CRISPR-Cas9 verwendeten, um ein Gen zu korrigieren, das Blindheit verursachte.
AdvertisementAdvertisementDie Technologie funktionierte effektiv bei der Heilung der Blindheit, aber als die Forscher später das Genom der Mäuse untersuchten, sagten sie, dass sie zusätzliche, unbeabsichtigte Mutationen fanden.
Trotzdem schienen die Mäuse gesund zu sein.
"Wir haben bei den Mäusen keine beobachtbaren Komplikationen gesehen, obwohl sie all diese zusätzlichen CRISPR-bedingten Mutationen hatten", sagte Tsang Healthline.
WerbungSheila Jasanoff, Professorin für Wissenschaft und Technologie an der Harvard University, sagte Healthline, dass "Präzision" in der Biotechnologie eine schlüpfrige Definition haben kann.
"Gentechnik wurde vor etwa 40 Jahren auch als hochpräzise Technik verkauft. Jetzt wird CRISPR als noch genauer angekündigt ", sagte sie.
AdvertisementWerbung"Zweifellos gibt es eine gewisse Wahrheit in diesem Anspruch … Aber wir wissen auch aus älteren Gentechnik-Techniken, dass sehr präzise Eingriffe in einen Teil eines Genoms unerwartete Nebenwirkungen - oder unerwünschte Wirkungen - erzeugen können Wissenschaftler haben nicht erwartet ", fügte Jasanoff hinzu.
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Risiko vs. Belohnung
Tsang umspannt die Botschaft seiner Forschung auf zwei Arten.
WerbungZunächst hofft er, dass seine Arbeit die möglichen Nebenwirkungen von CRISPR neu entdeckt.
Obwohl die Mutationen, die er und sein Team beobachteten, keine bösartigen Auswirkungen hatten, sollten sie ein Weckruf für Forscher sein.
AdvertisementWerbungZweitens sagt Tsang, dass, egal welche Art von Medizin oder Behandlung verwendet wird, das Potenzial für Nebenwirkungen besteht.
"Wenn wir CRISPR anwenden, ist es wie jedes andere Interventionsmittel. Es gibt immer Off-Targeting und Risiken und Vorteile ", sagt er.
Jasanoff ist in ihrer Einschätzung des Risikos gegen die Belohnung von CRISPR ausgeglichener.
"Die Annahme, dass es unzählige Vorteile gibt - lange bevor die Arbeit getan wurde, um festzustellen, wie sich eine neue Technologie tatsächlich auf eine Krankheit auswirkt - ist ein typisches Beispiel für den Hype um neue und aufkommende Technologien, " Sie sagte.
Tsangs Forschung bietet keine ernsthaften Antworten auf die größeren Fragen nach Wirksamkeit, Risiko und Nutzen der Verwendung von CRISPR bei Menschen.
"Lassen Sie uns nicht übertreiben", sagte Pete Shanks, ein Berater, der ein Experte für Genetik ist. "Drei blinde Mäuse beweisen nicht viel. "
Tsangs Forschung bietet einen gewissen Einblick, wie Forschung betrieben werden muss, um die Technologie sicherer zu machen.
Derzeit sind die meisten Studien zu Mutationen außerhalb des Ziels von Computeralgorithmen abhängig, um betroffene Bereiche zu lokalisieren und zu untersuchen. Tsang und sein Team sagen, dass dies bei lebenden Exemplaren nicht ausreicht.
"Diese prädiktiven Algorithmen scheinen eine gute Arbeit zu leisten, wenn CRISPR in Zellen oder Geweben in einer Schale durchgeführt wird, aber die Sequenzierung des gesamten Genoms wurde nicht verwendet, um nach allen unerwünschten Wirkungen in lebenden Tieren zu suchen", Alexander Bassuk, Professor von Pädiatrie an der Universität von Iowa und Mitautor der Studie, sagte in einer Pressemitteilung.
"Forscher, die keine Ganzgenomsequenzierung verwenden, um Off-Target-Effekte zu finden, könnten möglicherweise wichtige Mutationen übersehen", sagte Tsang.
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CRISPR geht schnell voran
Diese Studie kommt zu einem wichtigen Zeitpunkt.
China hat seine erste Testphase mit CRISPR-Cas9 begonnen.
Die Vereinigten Staaten sollen nächstes Jahr ihre eigenen Tests starten.
Das Forschungsfeld bewegt sich schnell - vielleicht zu schnell.
"Wir hoffen, dass unsere Ergebnisse andere ermutigen werden, die Genomsequenzierung als eine Methode zu verwenden, um alle Off-Target-Effekte ihrer CRISPR-Techniken zu bestimmen und verschiedene Versionen für die sicherste und genaueste Bearbeitung zu studieren", sagte Tsang.
Jasanoff ist viel stumpfer.
"Wir sollten die Vorstellung beiseite lassen, dass die Vorteile von CRISPR bereits bewiesen sind und wir uns nur um Risiken kümmern müssen", sagte sie.
