Experimentelle Therapie bietet Hoffnung für Multiple Sklerose Remission

Eine innovative Behandlung könnte die Behandlung von Multipler Sklerose (MS) verändern, aber sind wir einer Heilung näher?

Die Arbeit von Dr. Su Metcalfe, Gründer und Chief Scientific Officer des Biotech-Unternehmens LIFNano, scheint dieser Hoffnung neues Leben einzuhauchen.

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Metcalfe und ihr Team entwickelten einen Weg, um MS zu bekämpfen, indem sie die körpereigenen natürlichen Mechanismen nutzen - aber es wurde noch nicht am Menschen getestet.

MS ist eine entzündliche und neurodegenerative Autoimmunerkrankung, die zu einer Reihe von neurologischen Symptomen wie Müdigkeit, Muskelkrämpfen, Sprachproblemen und Taubheit führen kann. Es wird durch das Immunsystem verursacht, das das Myelin angreift, die isolierende Beschichtung, die entlang der Außenseite von Nervenzellen verläuft. Das Ergebnis ist eine Schädigung des Gehirns und des zentralen Nervensystems.

Die Krankheit betrifft derzeit etwa 2,5 Millionen Menschen weltweit. Ungefähr 200 neue Fälle werden jede Woche in den Vereinigten Staaten diagnostiziert.

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Den Schalter des Immunsystems umschalten

LIFNano verwendet eine neue Behandlung, die auf LIF - einem Stammzellenprotein, das sich natürlich im Körper bildet - basiert, um die Reaktion des Immunsystems auf Myelin zu signalisieren und zu regulieren .

"LIF spielt neben der Regulierung und dem Schutz vor Angriffen auch eine wichtige Rolle bei der Gesunderhaltung des Gehirns und des Rückenmarks", sagte Metcalfe kürzlich gegenüber Cambridge News.

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"In der Tat spielt es eine Hauptrolle bei der Gewebereparatur, indem es Stammzellen, die natürlich im Körper vorkommen, zur natürlichen regenerativen Medizin macht, aber auch eine große Rolle bei der Reparatur spielt das Gehirn, wenn es beschädigt ist ", sagte sie.

Metcalfe hat Jahre damit verbracht, LIF zu studieren, aber erst vor kurzem hat es sein Behandlungspotential erkannt - es mit einem An / Aus-Schalter für das Immunsystem verglichen.

Sobald sie jedoch ihr Potenzial entdeckt hatte, gab es fast sofortige Probleme bei ihrer Anwendung. Einer der frühesten war, wie schnell LIF bricht, sobald es in den Körper verabreicht wird.

"Wenn Sie versuchen, es einem Patienten zu injizieren, verschwindet es oder verschwindet in etwa 20 Minuten", sagte Olivier Jarry, CEO von LIFNano gegenüber Healthline.

"Das macht es in einer Klinik unbrauchbar. Sie müssten eine Art Pumpe haben und es kontinuierlich injizieren. "

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Ein neuartiges Delivery-System

Ein Durchbruch kam für Metcalfe, als sie Erkenntnisse aus ihren LIF-Studien nutzte und auf die Nanotechnologie anwandte. Die Behandlung, die sie jetzt entwickelt, beruht auf Nanosphären, die von einem gut etablierten medizinischen Polymer abgeleitet sind, das als PLGA bekannt ist und bereits in Materialien wie Stichen verwendet wird. Und weil es biologisch abbaubar ist, kann es sich im Körper auflösen.

Die Lagerung von LIF in diesen PLGA-Nanosphären vor der Verabreichung in den Blutkreislauf ermöglicht eine anhaltende Dosis über mehrere Tage.

Der Prozess unterscheidet sich signifikant von den derzeit zur Behandlung von MS verwendeten Medikamenten. Diese Behandlungen fallen am häufigsten unter die Kategorie der als Immunsuppressoren bekannten Arzneimittel, die die allgemeine Immunantwort des Körpers hemmen.

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LIF ist theoretisch viel genauer als Immunsuppressoren und sollte das Immunsystem vor schädlichen Infektionen und Krankheiten schützen.

"Wir benutzen keine Drogen", sagte Metcalfe. "Wir schalten einfach die körpereigenen Systeme der Selbsttoleranz und Reparatur ein. Es gibt keine Nebenwirkungen, weil wir nur das Gleichgewicht kippen. Autoimmunität tritt auf, wenn das Gleichgewicht leicht gestört ist, und wir setzen das einfach zurück. "

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Erwartungshaltungen für eine 'Heilung'

Das Team warnt, dass die LIF-Therapie noch einige Jahre entfernt ist.

Während einige Verkaufsstellen mit Metcalfe's Forschung wild herumgelaufen sind und angekündigt haben, dass ein "Heilmittel" für MS gleich um die Ecke ist, sind diese Schlagzeilen spekulativ.

Einige MS-Interessengruppen haben sogar öffentliche Erklärungen abgegeben, in denen sie ihre Arbeit als "verfrüht und unverantwortlich" bezeichnen. "

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Jarry sagte Healthline, dass LIFNano im Jahr 2020 voraussichtlich in Phase-I-Studien gehen wird. Dies wäre das erste Mal, dass es in menschlichen Probanden eingesetzt wird. Aber selbst wenn sich die Behandlung als sicher und wirksam erweist, ist es am wahrscheinlichsten, dass es 2023 auf dem Markt sein könnte, schätzte er.

Der Schwerpunkt der LIF-Therapie liegt jetzt bei MS. Aber es hat Potenzial für die Behandlung anderer Autoimmunerkrankungen einschließlich Psoriasis und Lupus.

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"Wir sind optimistisch in dem Sinne, dass wir Patienten mit MS eine langfristige Remission bieten können", sagte Jarry.

"Ist es eine Heilung? Wir würden es lieben, irgendwann den Begriff "Heilung" zu verwenden, aber wir sind sehr vorsichtig. "