Erste Gentherapie für Krebs begrüßt ... mit einigen Vorbehalten

Eine revolutionäre neue Krebsbehandlung wurde von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassen.

Kymriah ist die erste Gentherapie gegen Leukämie, die in den Vereinigten Staaten erhältlich ist.

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Es ist eine CAR-T (chimäre Antigen-Rezeptor-T-Zelle) Immuntherapie, zur Behandlung von akuter lymphatischer Leukämie (ALL), eine schwere Form von Krebs bei Kindern und jungen Erwachsenen.

ALL ist ein potentiell tödlicher Krebs des Blutes und Knochenmarks.

Das National Cancer Institute schätzt, dass jedes Jahr 3, 100 Menschen unter 20 Jahren diagnostiziert werden.

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Die CAR-T-Therapie wurde von Dr. Carl June an der University of Pennsylvania entwickelt, der seit fast drei Jahrzehnten an der Behandlung arbeitet.

So funktioniert Kymriah

Im Gegensatz zu anderen aktuellen Krebsbehandlungen wie Operation, Chemotherapie und Bestrahlung verwendet Kymriah das körpereigene Immunsystem, um gegen den Krebs zu kämpfen.

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Kymriah arbeitet daran, die Zellen eines Patienten - speziell T-Zellen, die als Teil des Immunsystems fungieren - zu sammeln und genetisch zu verändern, um Krebszellen zu erkennen und anzugreifen.

Die modifizierten T-Zellen werden so konstruiert, dass sie chimäre Antigenrezeptoren enthalten, die gegen Leukämiezellen gerichtet sind.

Sobald dieser Prozess abgeschlossen ist, werden die veränderten Zellen in den Körper des Patienten infundiert.

"[Die] Zulassung ist transformierend für pädiatrische Krebspatienten und Krebsforschung insgesamt. Die Verwendung von Gentherapie zur Neuprogrammierung und Aufklärung der eigenen Immunzellen eines Patienten, um Krebs zu bekämpfen, anzugreifen und zu eliminieren, ist ein brillanter Ansatz, und wir sind sehr ermutigt, dass es von der FDA für Kinder mit akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL), "Ramy Ibrahim, Vizepräsident der klinischen Entwicklung am Parker-Institut für Krebsimmuntherapie, sagte Healthline.

Eine teure Behandlung

Das Verfahren ist für den Einzelnen personalisiert.

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Als solcher hat es Beschränkungen hinsichtlich des Preises und des Umfangs seiner Herstellung.

Die Therapie wird vom Pharmaunternehmen Novartis lizenziert und auf den Markt gebracht.

Das Unternehmen plant, Kymriah bis Ende des Jahres für etwa 30 Krankenhäuser verfügbar zu machen.

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Der Preis der Therapie wird mit ungefähr $ 500.000 getaggt.

Es kommt auch mit einigen ernsten potenziellen Risiken.

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CAR-T kann zu einem lebensbedrohlichen Zustand führen, der als Zytokinfreisetzungssyndrom bekannt ist, sowie zu schweren neurologischen Ereignissen.

Krankenhäuser und Kliniken, die Kymriah anbieten, müssen spezielle Zertifizierungen haben.

Zur Zeit ist es nur für die Verwendung auf ALL zugelassen.Es kann nicht verwendet werden, um irgendeine der unzähligen anderen tödlichen Formen von Krebs zu behandeln ... noch.

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Die Zulassung von Kymriah ist jedoch ein gutes Zeichen für die Zukunft der Gentherapie zur Behandlung anderer Krebsarten.

'Beginn der Reise'

Dr. Len Lichtenfeld, stellvertretender Chefarzt der American Cancer Society, ist begeistert von der Zustimmung des Medikaments, hat aber Vorbehalte.

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"Dies ist nicht die endgültige Antwort auf die Krebsbehandlung. Das ist elegante Wissenschaft. Die Forscher haben hervorragende Arbeit geleistet. Es gibt noch viel mehr zu tun ", sagte Lichtenfeld gegenüber Healthline.

Kymria ist derzeit nur für einen kleinen Teilbereich von Krebspatienten verfügbar. Selbst dann wird es nur als letzter Ausweg verschrieben, wenn andere Behandlungsformen versagt haben.

"Wir sind am Anfang der Reise", sagte Lichtenfeld. "Wir sind weit vom Ende entfernt. "