Multiple Sklerose: Stammzellen können neue Behandlung
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Vor 20 Jahren wurde Dr. Alan Tyndall, ein Rheumatologe am Universitätsspital in Basel, konfrontiert, als er einer 37-jährigen Mutter eine düstere Diagnose stellte.
Sklerodermie, die Autoimmunerkrankung, die überschüssiges Kollagen in den Körper pumpt, verwandelte ihre Lungenarterien in Stein.
AdvertisementWerbungDie Krankheit wäre tödlich. Selbst eine Lungentransplantation konnte sie nicht retten.
Also haben Tyndall und seine Kollegen, darunter der Hämatologe Dr. Alois Gratwohl, einen kühnen Plan entwickelt.
Sie argumentierten, dass, da die Ursache des Problems fehlerhafte Immunzellen seien, diese Zellen vielleicht vernichtet werden sollten.
AnzeigeMit anderen Worten, sie beschlossen, das Immunsystem der Frau absichtlich zu zerstören.
Natürlich konnten sie das angreifende Immunsystem nicht abbauen und ihr keine Abwehr gegen zukünftige Infektionen hinterlassen. Sie müssten es von Grund auf neu aufbauen.
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Stammzellen eingeben
Hier kommen die blutbildenden oder hämatopoetischen Stammzellen der Frau ins Spiel.
< ! - 3 ->Diese Zellen werden im Knochenmark gefunden und produzieren täglich Milliarden von neuen Blutzellen, einschließlich der weißen Blutkörperchen, die Infektionen bekämpfen.
Die Ärzte verabreichten Medikamente, die diese Zellen aus dem Knochenmark und in ihre Blutbahn brachten, wo sie dann geerntet und außerhalb ihres Körpers gelagert werden konnten.
Nach vier Tagen Chemotherapie führten sie diese Zellen wieder in das Blut der Frau ein, "so wie die Ingenieure nach einem Bombenangriff auf eine Stadt hereinkommen", sagte Tyndall gegenüber Healthline.
Advertisement AdvertisementDas Konzept ist identisch mit Knochenmarktransplantationen für Leukämie und andere Blutkrebs, sagte Tyndall. In der Tat, er und seine Kollegen wurden von Berichten inspiriert, dass solche Transplantationen bei Krebserkrankungen auch Autoimmunerkrankungen bei Patienten mit beiden Krankheiten aufklären.
Ihr mutiger Schritt hat sich gelohnt. Die Sklerodermie der Frau wurde nicht nur gestoppt, ihr Verlauf war etwas umgekehrt.
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AnzeigeBehandlung für andere Krankheiten
Seitdem Versionen dieser Therapie, oft als hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT), wurden bei Patienten mit Multipler Sklerose (MS), Lupus, rheumatoider Arthritis (RA) und anderen Autoimmunerkrankungen getestet.
Trotz des Namens, "die Stammzellen sind nicht das therapeutische Mittel", sagte Tyndall. Stattdessen helfen sie dem Körper, sich von der intensiven Behandlung zurückzuziehen.
Advertisement AdvertisementIm vergangenen Jahr zeigten die Ergebnisse einer vorläufigen HSCT-Studie an 151 MS-Patienten, dass die Therapie die Behinderung in etwa der Hälfte der Studiengruppe tatsächlich umkehrte.
Diese Ergebnisse sind vielversprechend, aber die Forscher wissen nicht, warum die Behandlung bei einigen Patienten und nicht bei anderen Patienten funktioniert.
In einem Bericht von 2011 über europäische Patienten, die in den vorangegangenen 15 Jahren eine HSZT für Autoimmunkrankheiten erhalten hatten, fand Tyndall, dass etwa zwei Drittel auf die Behandlung nicht ansprachen oder darauf ansprachen und dann einen Rückfall erlitten.
AnzeigeDer beste Kandidat für diese potenziell toxische Behandlung ist ein Patient mit einer schlechten Prognose, dessen Organe noch nicht zu stark geschädigt sind, sagte Tyndall. Laut der Multiple-Sklerose-Gesellschaft schneiden jüngere Menschen, die weniger Behandlungen erhalten haben, in HSCT-Studien besser ab.
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Advertisement AdvertisementRisiko vs Reward
Es gibt ernsthafte Risiken für diese Behandlung, einschließlich Infektion und die Entwicklung von sekundären Autoimmunerkrankungen.
Die behandlungsbedingte Mortalität lag in einigen Studien bei bis zu 20 Prozent, obwohl dieses Risiko immer seltener wird, da die Forscher immer mehr darauf achten, welche Patienten in Studien aufgenommen werden.
Das akute Risiko muss gegen die Langzeitrisiken der Krankheit selbst abgewogen werden, was laut Tyndall in seinem Übersichtsartikel schwer ist, ohne viele Daten aus vielen randomisierten Studien, die noch nicht verfügbar sind.
Der Mangel an Daten mildert die Begeisterung der wissenschaftlichen Gemeinschaft für HSZT.
"Es ist etwas, was in der Klinik in klinischen Studien getan werden muss, um wirklich zu zeigen, ob das für eine große Bevölkerung funktionieren wird", sagte Kent Fitzgerald vom California Institute for Regenerative Medicine gegenüber Healthline.
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Blick in die Zukunft
Wie viele potenzielle Stammzelltherapien, zeigt HSCT hypothetisch großes Potenzial in der Zukunft.
20 Jahre nach Tyndalls Behandlung der Frau mit Sklerodermie bleibt die HSZT eine relativ radikale Behandlung und ist außerhalb der Voruntersuchungen nicht verfügbar.
Da es sich um eine Behandlung handelt, die sich von der herkömmlichen Arzneimittelentwicklung unterscheidet, müssten die Sicherheits-Screening-Paradigmen von Grund auf neu entwickelt werden.
Dennoch, sagte er, es ist eine Forschungslinie, an die die Gemeinschaft glaubt.
Der aufregendste Aspekt ist, dass bei einigen Patienten zum ersten Mal eine echte Ausrottung der Autoimmunität erreicht wurde. Dr. Alan Tyndall, Universitätskrankenhaus in Basel, SchweizKürzlich beschrieb die British Broadcasting Corporation die Erfolgsgeschichten mehrerer Patienten, die sich einer HSZT für MS unterzogen, und folgte anderen, die sich gerade in der Therapie befanden.
"Der aufregendste Aspekt ist, dass bei einigen Patienten zum ersten Mal eine echte Ausrottung der Autoimmunität erreicht wurde", gefolgt von der Heilung einiger geschädigter Gewebe, sagte Tyndall.
Er stellte auch fest, dass die junge Frau, die vor dem Tod durch Sklerodermie steht, immer noch gesund ist und ein "fast normales Leben" führt. "
