Wird uns die Genbearbeitung erlauben, die Welt der Krankheiten zu befreien?

Nun, da der Gene-Editing-Geist aus der Flasche ist, was w├╝rdest du dir zuerst w├╝nschen?

Babys mit "perfekten" Augen, ├╝bertriebener Intelligenz und einem Hauch von Filmstar-Charisma?

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Oder eine Welt frei von Krankheiten ... nicht nur f├╝r Ihre Familie, sondern f├╝r jede Familie auf der Welt?

Basierend auf den j├╝ngsten Ereignissen arbeiten viele Wissenschaftler auf Letzteres hin.

Anfang dieses Monats nutzten Wissenschaftler der Oregon Health & Science University ein Werkzeug zur Genbearbeitung, um eine krankheitsverursachende Mutation in einem Embryo zu korrigieren.

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Diese Technik, bekannt als CRISPR-Cas9, fixierte die Mutation in der Kern-DNA der Embryonen, die hypertrophe Kardiomyopathie verursacht, eine h├Ąufige Herzerkrankung, die zu Herzversagen oder Herztod f├╝hren kann.

Dies ist das erste Mal, dass dieses Werkzeug zur Genbearbeitung an menschlichen Eiern von klinischer Qualit├Ąt getestet wurde.

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W├Ąre einer dieser Embryonen in den Uterus einer Frau implantiert worden und h├Ątte er sich vollst├Ąndig entwickeln k├Ânnen, w├Ąre das Baby frei von der krankheitsverursachenden Genvariation.

Diese Art von n├╝tzlichen Ver├Ąnderungen w├Ąre auch an zuk├╝nftige Generationen weitergegeben worden.

Keiner der Embryonen in dieser Studie wurde implantiert oder konnte sich entwickeln. Der Erfolg des Experiments gibt jedoch einen Einblick in das Potenzial von CRISPR-Cas9.

Werden wir jemals in der Lage sein, unsere Welt frei von Krankheiten zu machen?

Wie die Genbearbeitung funktioniert

Nach Angaben der Genetic Disease Foundation gibt es mehr als 6000 menschliche Erbkrankheiten.

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Wissenschaftler k├Ânnten theoretisch CRISPR-Cas9 verwenden, um eine dieser Krankheiten in einem Embryo zu korrigieren.

Dazu w├╝rden sie ein entsprechendes St├╝ck RNA ben├Âtigen, um entsprechende Bereiche genetischen Materials anzusteuern.

Das Cas9-Enzym schneidet die DNA an dieser Stelle, wodurch Wissenschaftler ein spezifisches Gen l├Âschen, reparieren oder ersetzen k├Ânnen.

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Einige genetische Krankheiten k├Ânnen jedoch mit dieser Methode leichter behandelt werden als andere.

"Die meisten Menschen konzentrieren sich, zumindest anf├Ąnglich, auf Krankheiten, bei denen wirklich nur ein Gen beteiligt ist - oder eine begrenzte Anzahl von Genen - und sie sind wirklich gut verstanden", sagt Megan Hochstrasser, Doktor der Naturwissenschaften Innovative Genomics Institute in Kalifornien, sagte Healthline.

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Krankheiten, die durch eine Mutation in einem einzelnen Gen verursacht werden, umfassen die Sichelzellenan├Ąmie, die zystische Fibrose und die Tay-Sachs-Krankheit. Diese betreffen Millionen von Menschen weltweit.

Diese Krankheiten sind jedoch weit von Krankheiten wie Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Diabetes und Krebs, die jedes Jahr Millionen von Menschen auf der ganzen Welt t├Âten, unterlegen.

Genetik - zusammen mit Umweltfaktoren - tragen auch zu Fettleibigkeit, Geisteskrankheit und Alzheimer-Krankheit bei, obwohl Wissenschaftler noch daran arbeiten, genau zu verstehen, wie.

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Derzeit konzentrieren sich die meisten CRISPR-Cas9-Forschungen auf einfachere Krankheiten.

"Es gibt eine Menge Dinge, die mit der Technologie erarbeitet werden m├╝ssen, um an den Ort zu kommen, an dem wir es f├╝r eine dieser polygenen Krankheiten anwenden k├Ânnten, bei denen mehrere Gene beitragen oder ein Gen mehrere Wirkungen hat, Sagte Hochstrasser.

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Behandlung von Erwachsenen und Kindern, nicht Embryonen

Obwohl "Designerbabys" viel Aufmerksamkeit in den Medien erhalten, konzentriert sich CRISPR-Cas9-Forschung auf andere Bereiche.

"Die meisten Leute, die daran arbeiten, arbeiten nicht in menschlichen Embryonen", sagte Hochstrasser. "Sie versuchen herauszufinden, wie wir Behandlungen f├╝r Menschen entwickeln k├Ânnen, die bereits Krankheiten haben. "

Diese Arten von Behandlungen w├╝rden Kindern und Erwachsenen, die bereits mit einer genetischen Krankheit leben, sowie Menschen, die Krebs entwickeln, zugute kommen.

Dieser Ansatz k├Ânnte auch den 25 bis 30 Millionen Amerikanern helfen, die eine der mehr als 6 800 seltenen Krankheiten haben.

"Gen-Editierung ist eine wirklich m├Ąchtige Option f├╝r Menschen mit seltenen Krankheiten", sagte Hochstrasser. "Sie k├Ânnten theoretisch eine Phase-I-Studie mit allen Menschen in der Welt durchf├╝hren, die einen bestimmten [seltenen] Zustand haben, und sie alle heilen, wenn es funktioniert. "

Seltene Krankheiten betreffen weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten zu einem bestimmten Zeitpunkt, was bedeutet, dass es weniger Anreize f├╝r pharmazeutische Unternehmen gibt, Behandlungen zu entwickeln.

Zu ÔÇőÔÇődiesen weniger h├Ąufigen Erkrankungen geh├Âren Mukoviszidose, Huntington-Krankheit, Muskeldystrophien und bestimmte Krebsarten.

Im letzten Jahr machten Forscher der University of California Berkeley Fortschritte bei der Entwicklung einer ex-vivo-Therapie - bei der man Zellen aus einer Person nimmt, sie ver├Ąndert und sie wieder in den K├Ârper einbringt.

Diese Behandlung war f├╝r die Sichelzellan├Ąmie. In diesem Zustand f├╝hrt eine genetische Mutation dazu, dass H├Ąmoglobinmolek├╝le aneinander haften, was rote Blutk├Ârperchen verformt. Dies kann zu Verstopfungen der Blutgef├Ą├če, An├Ąmie, Schmerzen und Organversagen f├╝hren.

Forscher verwendeten CRISPR-Cas9, um Stammzellen genetisch zu manipulieren, um die Mutation der Sichelzellenkrankheit zu reparieren. Sie injizierten diese Zellen dann in M├Ąuse.

Die Stammzellen wanderten in das Knochenmark und entwickelten sich zu gesunden roten Blutk├Ârperchen. Vier Monate sp├Ąter konnten diese Zellen noch im Blut der M├Ąuse gefunden werden.

Dies ist kein Heilmittel f├╝r die Krankheit, weil der K├Ârper weiterhin rote Blutk├Ârperchen bilden w├╝rde, die die Mutation der Sichelzellenan├Ąmie haben.

Aber wenn gen├╝gend gesunde Stammzellen im Knochenmark Wurzeln schlagen, k├Ânnten sie die Schwere der Krankheitssymptome verringern.

Mehr Arbeit ist erforderlich, bevor Forscher diese Behandlung bei Menschen testen k├Ânnen.

Eine Gruppe chinesischer Forscher hat im vergangenen Jahr eine ├Ąhnliche Technik eingesetzt, um Menschen mit einer aggressiven Form von Lungenkrebs zu behandeln - der ersten klinischen Studie dieser Art.

In dieser Studie modifizierten die Forscher die Immunzellen von Patienten, um ein Gen zu deaktivieren, das am Stoppen der Immunantwort der Zelle beteiligt ist.

Forscher hoffen, dass die genetisch ver├Ąnderten Immunzellen, sobald sie in den K├Ârper injiziert werden, einen st├Ąrkeren Angriff gegen die Krebszellen aus├╝ben werden.

Diese Arten von Therapien k├Ânnten auch f├╝r andere Blutkrankheiten, Krebs oder Immunprobleme funktionieren.

Aber bestimmte Krankheiten werden schwieriger zu behandeln sein.

"Wenn Sie zum Beispiel eine St├Ârung des Gehirns haben, k├Ânnen Sie das Gehirn eines Menschen nicht entfernen, Gen-Editing durchf├╝hren und es dann wieder einf├╝gen", sagte Hochstrasser. "Also m├╝ssen wir herausfinden, wie wir diese Reagenzien an die Stellen bringen, an denen sie im K├Ârper sein m├╝ssen. "

Menschen indirekt vorbeugen

Nicht jede menschliche Krankheit wird durch Mutationen in unserem Genom verursacht.

Durch Vektoren ├╝bertragene Krankheiten wie Malaria, Gelbfieber, Dengue-Fieber und Schlafkrankheit t├Âten j├Ąhrlich mehr als eine Million Menschen weltweit.

Viele dieser Krankheiten werden durch Stechm├╝cken, aber auch durch Zecken, Fliegen, Fl├Âhe und S├╝├čwasserschnecken ├╝bertragen.

Wissenschaftler arbeiten an M├Âglichkeiten, Gen-Editing einzusetzen, um den Blutzoll dieser Krankheiten auf die Gesundheit von Menschen auf der ganzen Welt zu reduzieren.

"Wir k├Ânnten Malaria loswerden, indem wir Moskitos entwickeln, die den Parasiten, der Malaria verursacht, nicht ├╝bertragen k├Ânnen", sagte Hochstrasser. "Wir k├Ânnten dies mithilfe der CRISPR-Cas9-Technik tun, um dieses Merkmal sehr schnell durch die gesamte M├╝ckenpopulation zu dr├Ąngen. "

Forscher verwenden CRISPR-Cas9 auch, um" Designer "-Lebensmittel herzustellen.

Vor kurzem hat DuPont Gen-Editing verwendet, um eine neue Sorte von Wachsmais herzustellen, die h├Âhere Mengen an St├Ąrke enth├Ąlt, die in der Lebensmittel- und Industrie verwendet wird.

Ge├Ąnderte Pflanzen k├Ânnen auch dazu beitragen, Todesf├Ąlle aufgrund von Unterern├Ąhrung zu verringern, die weltweit f├╝r fast die H├Ąlfte aller Todesf├Ąlle bei Kindern unter 5 verantwortlich ist.

Wissenschaftler k├Ânnten CRISPR-Cas9 verwenden, um neue Sorten von Lebensmitteln zu entwickeln, die gegen Sch├Ądlinge resistent sind , d├╝rreresistent oder enthalten mehr Mikron├Ąhrstoffe.

Ein Vorteil von CRISPR-Cas9 im Vergleich zu herk├Âmmlichen Pflanzenz├╝chtungsmethoden ist, dass es Wissenschaftlern erlaubt, ein einzelnes Gen aus einer verwandten Wildpflanze in eine domestizierte Sorte ohne andere unerw├╝nschte Merkmale zu integrieren.

Die Bearbeitung von Genen in der Landwirtschaft kann auch schneller vonstatten gehen als die Forschung in Menschen, da jahrelange Labor-, Tier- und Humanstudien nicht erforderlich sind.

"Obwohl Pflanzen ziemlich langsam wachsen", sagte Hochstrasser, "ist es wirklich schneller, [gentechnisch ver├Ąnderte Pflanzen] auf die Welt zu bringen, als eine klinische Studie bei Menschen durchzuf├╝hren. "

Sicherheit und ethische Bedenken

CRISPR-Cas9 ist ein m├Ąchtiges Werkzeug, wirft aber auch einige Bedenken auf.

"Im Moment wird viel dar├╝ber diskutiert, wie man so genannte Off-Target-Effekte am besten erkennen kann", sagte Hochstrasser. "Dies passiert, wenn das [Cas9] Protein irgendwo schneidet, wo es geschnitten werden soll. "

Off-Target-Schnitte k├Ânnen zu unerwarteten genetischen Problemen f├╝hren, die zum Absterben eines Embryos f├╝hren.Ein Editieren im falschen Gen k├Ânnte auch eine v├Âllig neue genetische Krankheit erzeugen, die an zuk├╝nftige Generationen weitergegeben wird.

Selbst die Verwendung von CRISPR-Cas9 zur Ver├Ąnderung von Moskitos und anderen Insekten f├╝hrt zu Sicherheitsbedenken - wie beispielsweise bei gro├čfl├Ąchigen Ver├Ąnderungen eines ├ľkosystems oder einer Eigenschaft in einer Population, die au├čer Kontrolle ger├Ąt.

Es gibt auch viele ethische Probleme, die mit der Ver├Ąnderung menschlicher Embryonen einhergehen.

Wird CRISPR-Cas9 helfen, die Welt der Krankheit zu befreien?

Es besteht kein Zweifel, dass es bei vielen Krankheiten eine betr├Ąchtliche Delle verursachen wird, aber es ist unwahrscheinlich, dass sie alle in naher Zukunft heilen werden.

Wir haben bereits Instrumente zur Vermeidung genetischer Erkrankungen - wie etwa ein fr├╝hes genetisches Screening von F├Âten und Embryonen -, aber diese werden nicht allgemein verwendet.

"Wir vermeiden immer noch nicht viele genetische Krankheiten, weil viele Menschen nicht wissen, dass sie Mutationen haben, die vererbt werden k├Ânnen", sagte Hochstrasser.

Einige genetische Mutationen geschehen auch spontan. Dies ist bei vielen Krebsarten der Fall, die sich aus Umweltfaktoren wie UV-Strahlen, Tabakrauch und bestimmten Chemikalien ergeben.

Menschen treffen auch Entscheidungen, die ihr Risiko f├╝r Herzerkrankungen, Schlaganfall, Fettleibigkeit und Diabetes erh├Âhen.

Wenn also Wissenschaftler CRISPR-Cas9 nicht dazu verwenden k├Ânnen, Behandlungen f├╝r diese Lebensstilkrankheiten zu finden - oder Menschen genetisch dazu bringen, mit dem Rauchen aufzuh├Âren und mit dem Fahrrad zur Arbeit zu fahren -, werden diese Krankheiten in der menschlichen Gesellschaft bleiben.

"Solche Dinge m├╝ssen immer behandelt werden", sagte Hochstrasser. "Ich glaube nicht, dass es realistisch ist zu glauben, dass wir jemals verhindern w├╝rden, dass jede Krankheit bei einem Menschen vorkommt. "