Warum steigen die Medikamentenpreise für seltene Krankheiten?

Seit Jahren konnten Amerikaner mit Duchenne-Muskeldystrophie ein Medikament, Deflazacort, von außerhalb der Vereinigten Staaten zu einem Preis von etwa $ 1,200 pro Jahr importieren.

Dieser Preis könnte jedoch auf einen Listenpreis von $ 89.000 pro Jahr steigen, nachdem ein US-Pharmaunternehmen die Zulassung für das Medikament zur Behandlung der seltenen tödlichen Krankheit erhalten hat.

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In einem Interview mit der Washington Post sagte der CEO von Marathon Pharmaceuticals, dass der Nettopreis nach Rabatten und Rabatten $ 54.000 betragen wird.

Im vergangenen Monat erhielt das Unternehmen die Zulassung der FDA für Deflazacort als "Orphan Drug". "

Diese besondere Bezeichnung fällt unter den Orphan Drug Act, der Unternehmen ermutigen sollte, Medikamente gegen seltene Krankheiten zu entwickeln, die 200.000 oder weniger Amerikaner betreffen.

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Nach Angaben der National Institutes of Health (NIH) gibt es rund 7.000 seltene Krankheiten, die insgesamt 25 bis 30 Millionen Amerikaner betreffen.

Im Gegenzug für Investitionen in Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs erhalten Unternehmen eine Steuergutschrift für Forschung und Entwicklung, Zugang zu Bundeszuschüssen und exklusive Rechte, das Medikament für diese Krankheit in den Vereinigten Staaten zu verkaufen, auch wenn das Patent vorher abläuft.

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Marathon Pharmaceuticals erhielt außerdem einen speziellen "Priority Review" -Gutschein - im Grunde eine beschleunigte FDA-Überprüfung eines zukünftigen Medikaments. Das Unternehmen kann diesen Gutschein selbst nutzen oder für Hunderte von Millionen Dollar an einen anderen verkaufen.

Das Programm hatte viele Erfolge - 450 Orphan Drugs wurden seit der Unterzeichnung durch den früheren Präsidenten Ronald Reagan im Jahr 1983 auf den Markt gebracht.

Aber die Kritiker sind besorgt, dass das System funktioniert missbraucht, um die Profite zu maximieren, wobei Unternehmen ihr fast-Monopol auf Orphan Drugs verwenden, um exorbitante Preise zu verlangen.

Und, wie bei Deflazacort, für einige Medikamente, die bereits auf dem Markt sind, einen Antrag auf Erlangung des Waisenstatus stellen.

Dies sei eine Belastung für Familien, die sich um die Deckung der Kosten dieser Medikamente sorgen, wenn ihre Krankenversicherung hinfällig wird oder die Zuzahlungen und Selbstbehalte steigen.

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Warum sind Orphan Drugs so teuer?

Laut einem Bericht des Kaiser Health Network können einige Orphan Drugs bis zu 804.000 Dollar pro Jahr kosten.

Der Durchschnittspreis für Orphan-Medikamente ist niedriger, aber selbst das übersteigt Nicht-Orphan-Medikamente.

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Laut einem Bericht von Orphan Drugs von EvaluatePharma betrugen die durchschnittlichen jährlichen Kosten für Orphan Drugs $ 111.820, verglichen mit $ 23.331 für Mainstream-Medikamente.

Warum sind Orphan Drugs so teuer?

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"Es gibt keine einfachen Antworten auf die Frage, warum Orphan Drugs relativ teuer sind", sagte Joshua Cohen, PhD, ein wissenschaftlicher Mitarbeiter am Tufts Center for Study of Drug Development, Healthline.

"Ein Grund ist, dass sie kleinen Bevölkerungsgruppen dienen", sagte er. "Ein weiterer Grund ist, dass es sich oft um einzigartige Produkte ohne Konkurrenz handelt. "

Mit sieben Jahren exklusiver Rechte für ein Orphan Drug für eine bestimmte Krankheit kann ein Unternehmen den gewünschten Preis festlegen.

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Unternehmen sagen, dass die hohen Preise benötigt werden, um die Kosten für Forschung und Entwicklung zu decken, die für ein neues Medikament 20 bis 30 Jahre betragen können.

Einem Bericht des Gesundheitsministeriums zufolge sind die durchschnittlichen Entwicklungskosten für eine Orphan Drug etwa 1 Milliarde US-Dollar, verglichen mit 2 US-Dollar. 6 Milliarden für eine Massenmarktdroge.

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Und wie die Kaiser-Studie zeigt, können Orphan Drugs auch bei weniger Patienten zu großen Geldgebern werden.

Ein Medikament von 50 000 US-Dollar, das von 50 000 Patienten eingenommen wurde, konnte 2 US-Dollar einbringen. 5 Milliarden pro Jahr für ein Unternehmen. Ein $ 300.000 Orphan Drug von nur 5.000 Menschen könnte $ 1 Netto. 5 Milliarden pro Jahr.

Trotz der geringeren Anzahl von Menschen, die von seltenen Krankheiten betroffen sind, wird auch mit einem Anstieg der Verkäufe von Orphan Drugs gerechnet.

Laut StatNews werden Orphan Drugs bis zum Jahr 2022 weltweit mehr als 21 Prozent der weltweiten Verkäufe von verschreibungspflichtigen Medikamenten ausmachen, ein Anstieg von 6 Prozent im Vergleich zu 2000.

EvaluatePharma stellt auch fest, dass sieben der 10 umsatzstärksten Medikamente in Die Welt durch Verkäufe sind Orphan Drugs.

Lesen Sie mehr: Warum manche Medikamente so teuer sind und andere nicht.

Doppelte Einnahme von Orphan Drugs

Kritiker sagen, dass die Pharmaunternehmen immer besser mit den Vorteilen des Orphan Drug Act umgehen.

Von besonderer Bedeutung sind Anträge für seltene Krankheiten für bestehende Massenmarktdrogen.

Dem Bericht Kaiser zufolge wurden mehr als 70 Orphan Drugs erstmals von der FDA für den Massenmarkt zugelassen. Viele wurden für mehr als eine Krankheit zugelassen, manchmal für mehrere.

Dies beinhaltet deflazacort.

Tetrabenazin wurde jahrelang zur Behandlung von unkontrollierbaren Zittern bei Menschen mit Huntington-Krankheit eingesetzt. Laut der Washington Post, vor dem Status als Orphan Drug, kostet eine Flasche Pillen 42 Dollar. 28 von einer europäischen Apotheke.

Nach der Zulassung als Arzneimittel für seltene Leiden betrug der Listenpreis für eine Tetrabenazin-Flasche in den USA mehr als 6.000 US-Dollar. Der Preis wurde schließlich auf 21.243 US-Dollar pro Flasche erhöht.

In einem Kommentar aus dem Jahr 2015, der im American Journal of Clinical Oncology veröffentlicht wurde, schrieb Dr. Martin Makary von der Johns Hopkins University School of Medicine, dass Unternehmen das Gesetz auch ausnutzen, indem sie sich nur auf einen der Drogenanwendungen konzentrieren Anspruch auf Leistungen wegen "Waisen" haben. "

Nach der Zulassung als Arzneimittel für seltene Leiden vermarkten sie die Droge als Off-Label für andere Bedingungen und erhöhen ihre Gewinne.

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Wie hohe Preise Patienten beeinflussen

Eine der größten Sorgen ist, dass die hohen Preise für Orphan Drugs den Zugang zu ihnen einschränken werden - was die gegenteilige Wirkung der ursprünglichen Absicht des Gesetzes hätte.

Wenige Leute zahlen den Listenpreis für eine Orphan Drug. Pharmaunternehmen haben Rabatte und Hilfsprogramme, um die Kosten auszugleichen.

Die Versicherung deckt auch einen Großteil der Kosten für viele Menschen. Aber da Versicherungsgesellschaften den Preisdruck von mehr Menschen spüren, die Orphan Drugs einnehmen, können sie die Leute bitten, mehr aus eigener Tasche zu bezahlen oder den Zugang zu beschränken.

"Versicherte Patienten in den USA werden nur zu einem geringen Teil vom Zugang zu Orphan Drugs ausgeschlossen", so Cohen, "aber möglicherweise hohe Kostenbeteiligungen für die Patienten und bestimmte Bedingungen für die Kostenerstattung, wie eine vorherige Genehmigung. "

Für Menschen mit einem festen Einkommen - wie bei Medicare oder Medicaid - können 20 Prozent der Kosten eines Medikaments eine" erhebliche finanzielle Belastung sein ", sagte Cohen.

Als Antwort auf den Kaiser-Bericht im Januar haben Senator Chuck Grassley (R-Iowa) und zwei weitere US-Senatoren das US-amerikanische Government Accountability Office (GAO) gebeten, den Missbrauch des Orphan Drug Act zu untersuchen.

Marathon Pharmaceuticals gab bereits letzte Woche bekannt, dass es die Markteinführung von Emflaza - dem Markennamen von Deflazacort - aufgrund von Preiserhebungen von Patienten und Interessengruppen "pausieren" würde.

Andere Kritiker wiederholten die Bedenken bezüglich des Missbrauchs des Orphan Drug Act.

"Wenn wir ernsthaft daran interessiert sind, die Arzneimittelkosten zu senken, müssen wir sicherstellen, dass Anreize für bahnbrechende Forschung geschaffen werden, anstatt einfach nur das amerikanische Volk zu schmähen", sagte William Holley, Sprecher der Kampagne für nachhaltige Rohstoffpreise. sagte Healthline.