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Arzneimittelforschung von pharmazeutischen Start-up-Unternehmen

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Anonim

Pharmazeutische Unternehmen versuchen, ein bisschen Startup-Magie einzufangen.

Pfizer und einige andere Firmen haben in ein kleines Spin-off-Unternehmen investiert, das Arzneimitteltherapien für unterversorgte Patienten entwickeln wird.

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SpringWorks Therapeutics konzentriert sich zunächst auf Therapien für posttraumatische Belastungsstörung (PTSD) und drei seltene Krebsformen.

Pfizer besitzt die Rechte an den zu testenden Medikamenten.

Das sind gute Nachrichten für Menschen mit Krankheiten, die schwerer zu behandeln sind.

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Es kann aber auch ein Zeichen dafür sein, dass Big Pharma bereit ist, die Suche nach der Innovation zu verlassen, für die Start-up-Unternehmen so bekannt sind.

Biotech-Startups, die sich auf die Medikamentenentwicklung konzentrieren, sind keine neuen Phänomene.

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Das Besondere an diesem Startup ist, dass es stark von großen Pharmaunternehmen finanziert wird.

Anders … aber nicht eindeutig.

Ein anderes Startup-Unternehmen, Symic Bio, erhielt in den letzten drei Jahren Mittel in Höhe von 73 Millionen US-Dollar, unter anderem vom Pharmaunternehmen Eli Lilly.

Für jeden von ihnen gibt es aber dutzende Start-ups, die Pharmaunternehmen am Ende des Regenbogens als den Topf voll Gold sehen, nicht am Anfang.

Klein, aber wendig

Es ist nicht einfach, ein neues Medikament in die Hände von Patienten zu bringen, die es brauchen.

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"Die meisten Menschen wissen nicht, die mühsame Arbeit und Bemühungen, die in die Entwicklung eines Medikaments von der Gründung bis zum Patienten schließlich nehmen", sagte Dr. Jeffrey Hausfeld, Vorstandsvorsitzender und Chief Medical Officer von BioFactura, einem pharmazeutischen Startup, das Biosimilars entwickelt und vermarktet.

Es kann Jahre dauern, bis Wissenschaftler vielversprechende neue Verbindungen zur Behandlung von Krankheiten finden oder entwickeln.

Es folgen mehrere Labor- und klinische Tests, bevor das Medikament in den Regalen der Apotheke eintrifft.

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Hausfeld wies darauf hin, dass die frühen Phasen dieser Pipeline der Arzneimittelentwicklung zwar von Innovationen leben, dass spätere Schritte wie Herstellung und Vertrieb jedoch eher von Konsistenz und Zuverlässigkeit abhängen.

Die Größe eines Pharmaunternehmens - mit Zehntausenden von Mitarbeitern - kann es ideal für die späteren Phasen der Pipeline machen, aber es kann seine Fähigkeit behindern, neue Produkte zu entwickeln.

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"Kleinere Unternehmen sind viel besser darin, Innovationen zu entwickeln und potentiell ein Produkt zu nehmen, wenn sie wachsen", sagte Darryl Sampey, PhD, President und Chief Executive Officer von BioFactura gegenüber Healthline.

Startups - manchmal mit nur einem halben Dutzend Mitarbeitern - sind auf Kreativität und Agilität ausgelegt.

"Wenn jemand eine großartige Idee hat", sagte Hausfeld zu Healthline, "haben wir die Fähigkeit und Wendigkeit, es auszuprobieren und ein oder zwei Experimente durchzuführen und zu sehen, ob unsere Idee einen Sinn hat oder nicht. "

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Einige Start-ups entwickeln neue Wirkstoffverbindungen. Oder auf der Suche nach neuen Verwendungen bestehender Verbindungen.

Andere finden bessere Möglichkeiten, Verbindungen durch frühe Labor- und klinische Tests zu bewegen.

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Wenn ein Startup erfolgreich ist, kann er eine vielversprechende neue Verbindung an ein Pharmaunternehmen zur weiteren Prüfung abgeben - gegen eine Vorabzahlung und Tantiemen für erfolgreiche Medikamente.

Oder ein größeres Pharmaunternehmen kann zusammen mit seinem neuen Wirkstoff ein Start-up-Unternehmen erwerben.

Dies geschah mit San Diego-basierten Trius Therapeutics, die Antibiotika erforscht.

Im Jahr 2013 erwarb Cubist Pharmaceuticals Trius und Optimer Pharmaceuticals für mehr als 1 Milliarde US-Dollar.

Im nächsten Jahr gab Merck 8 Dollar aus. 4 Milliarden, um Cubist aufzukaufen.

Große Auszahlung, großes Risiko

Für erfolgreiche Startups wie Trius kann die Auszahlung am Ende des F & E-Regenbogens enorm sein.

Aber erfolgreiche Startups müssen einige Herausforderungen meistern.

Ein großes ist Geld.

"Start-ups haben viel weniger Geld, und sie müssen sehr effizient sein, so wie sie ihr Geld ausgeben", sagte Joseph Mallon, JD, PhD, Anwalt für geistiges Eigentum bei Knobbe Martens.

"Das ist im Wesentlichen der Unterschied zwischen ihnen und einem größeren Pharmaunternehmen, das diesen Kampf um Leben oder Tod nicht über die Finanzierung der Startups hat", sagte Mallon gegenüber Healthline.

Dies gilt insbesondere für die Medikamentenentwicklung, wo Wissenschaft teuer ist.

"Es ist nicht ungewöhnlich, dass Start-ups aus Drogen hunderte - wenn nicht sogar tausende - brandneuer Substanzen herstellen und testen", so Mallon, "ohne zu wissen, welches die perfekte Balance von Eigenschaften hat, um einen Menschen ohne zu behandeln negative Auswirkungen. "

Damit ein Startup erfolgreich sein kann, braucht es mehr als nur großartige Ideen. Es braucht einen stetigen Geldfluss.

"Es ist meine Aufgabe, Investoren zu finden, die bereit sind, ein Risiko für ein kleines Biotech-Unternehmen einzugehen, das ihnen möglicherweise eine gute Rendite bringt, obwohl es keine Garantien gibt", sagte Hausfeld.

Start-ups müssen auch talentierte Mitarbeiter finden, die bereit sind, in einer weniger stabilen Umgebung zu arbeiten, in der die Mitarbeiter unabhängiger sein und sich selbst verteidigen müssen.

"Start-ups sprechen kreative Menschen an, die Heimwerker sind. Ich denke, da kommen viele der großartigen Ideen her ", sagte Sampey. "Das sind typischerweise Leute, die mehr Risiko eingehen und nach einer Art Belohnung suchen. "

Obwohl die finanzielle Belohnung eines neuen Medikaments viele dazu bringt, die rauhen Gewässer der Startup-Welt zu verlassen, gibt es auch andere Vorteile.

"Das ist nicht einfach. Das kostet viel Zeit, viel Aufwand und viel Geld ", sagt Hausfeld."Hoffentlich wird es am Ende der Gesellschaft von den Fortschritten profitieren, die wir machen. "