Neue Autismus-Droge: vielversprechende Ergebnisse

Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassenen Medikamente zur Behandlung der Kernsymptome der Autismus-Spektrum-Störung (ASD).

Aber neue Erkenntnisse, die in den Annalen der klinischen und translationalen Neurologie veröffentlicht wurden, könnten dazu beitragen, neue Therapieoptionen zu eröffnen und gleichzeitig die zugrunde liegenden Ursachen von ASD aufzuklären.

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In einer kleinen klinischen Studie der Phase I / II an der School of Medicine der University of California San Diego (UCSD) untersuchten Forscher die Auswirkungen eines Medikaments namens Suramin bei Kindern mit ASS.

Zehn Jungen mit Autismus im Alter von 5 bis 14 Jahren nahmen an dieser doppelblinden, placebokontrollierten Studie teil.

Fünf Jungen erhielten jeweils eine einzige Injektion von Suramin, während die übrigen fünf Placebos erhielten.

Alle fünf Teilnehmer, die Suramin erhielten, zeigten vorübergehende, aber vielversprechende Verbesserungen in ihrer Sprache und ihrem Verhalten, wobei keine ernsthaften Nebenwirkungen berichtet wurden.

"Wir hatten keine Erwartungen, dass es bei allen fünf Kindern zu statistisch signifikanten Ergebnissen im Kernverhalten kommen würde", so Dr. Robert Naviaux, Erstautor und Professor für Medizin, Pädiatrie und Pathologie bei UCSD, sagte Healthline. "Zu unserer Überraschung stellten wir fest, dass das durchschnittliche Kind in der Suramin-Gruppe nach sechs Wochen eine Verbesserung des ADOS [Autism Diagnostic Observation Schedule] -Verhältnisses um 1,6 Punkte hatte, während die Placebo-Gruppe keine Veränderung zeigte. "

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"Um das im Zusammenhang zu stellen", fügte er hinzu, "Autismus-Spektrum-Störung ist definiert als mit einem ADOS-Score zwischen 7 und 10, wobei 10 die höchste ist. Das durchschnittliche Kind in unserer Studie hatte einen ADOS-Score von 8. 6. Dann nach sechs Wochen betrug der Durchschnitt 7. 0.

Unter den Teilnehmern, die Suramin erhielten, fanden die Studienautoren Veränderungen in Sprache, Sprache, sozialer Kommunikation, sich wiederholende Verhaltensweisen, Bewältigungsstrategien, Ruhe und Konzentration.

Zum Beispiel sprachen zwei nonverbale Jungen, die mit der Droge behandelt wurden, die ersten vollständigen Sätze ihres Lebens ungefähr eine Woche nach dem Erhalten der Einspritzungen.

Diese Effekte klingen nach einigen Wochen ab, was darauf hindeutet, dass Mehrfachdosen des Medikaments erforderlich sein können.

Um zu erfahren, ob diese Ergebnisse sicher reproduziert werden können, sind größere Follow-up-Studien erforderlich.

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Auf die Ursachen

Nach Angaben der Zentren für Seuchenkontrolle und Prävention (CDC) betrifft ASS schätzungsweise 1 von 68 Kindern in der Vereinigte Staaten.

Es hat so eine einzige bekannte Ursache, die Barrieren für die Entwicklung von Behandlungen darstellt.

"Eines der Dinge, die das Feld zurückgehalten haben, ist, dass es so viel Heterogenität gibt, so viel Unterschied von einer Person zur anderen", Dr. Andrew Zimmerman, ein Neurologe an der medizinischen Fakultät der Universität von Massachusetts, sagte Healthline."Es war schwierig zu lernen, weil man es nicht auf einfache Kategorien eingrenzen kann. Es gibt enorme Überschneidungen von einem Patienten zum anderen, aber es gibt unterschiedliche klinische Eigenschaften, biochemische Merkmale und genetische Eigenschaften. "

Er schlug vor, dass die Ergebnisse der Suramin-Studie von Naviaux den Forschern helfen könnten, diese Heterogenität zu bewältigen, indem sie Einblicke in die Entstehung von ASD liefern.

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Naviaux sagte, dass ASD bei einigen Kindern von einem behandelbaren metabolischen Syndrom herrührt, das durch eine abnormale Persistenz der Zellgefahrenreaktion (CDR) verursacht wird.

Die CDR ist eine natürliche Reaktion, die Zellen zu Verletzungen oder Stress führen. Es bewirkt, dass ihre Membranen aushärten und ihre Wechselwirkungen mit anderen Zellen begrenzen, bis die wahrgenommene Bedrohung vorüber ist.

Die CDR kann manchmal stecken bleiben, was dazu führt, dass sich die Zellen so verhalten, als wären sie in Gefahr, selbst nachdem die anfängliche Bedrohung vorüber ist. Dies könnte zur Entwicklung vieler chronischer Erkrankungen einschließlich ASD beitragen, sagte Naviaux.

Die CDR wird durch einen Mechanismus aufrecht erhalten, der als purinerge Signalübertragung bekannt ist, die auftritt, wenn kleine Moleküle an purinerge Rezeptoren binden und als Alarmsignal wirken.

Suramin ist ein antipurinergisches Medikament, das verhindert, dass diese Moleküle an purinerge Rezeptoren binden, wodurch die CDR gestoppt wird.

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Die positiven Effekte, die Suramin auf Kinder und Jugendliche mit ASS hatte, unterstützen Naviaux 'Theorie, dass abnormale Zellreaktion eine Rolle bei der Erkrankung spielt.

"Es gibt viele Tracks, an denen Leute arbeiten, und das ist ein sehr spannender Track", bemerkte Zimmerman. "Ich denke, dies ist eine neue Ära, wenn es um die metabolischen Verbindungen der Zelle geht. "

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Laufende Forschung ist notwendig

Um die Auswirkungen mehrerer Dosen von Suramin über einen längeren Zeitraum zu beurteilen, plant Naviaux größere Folgemaßnahmen Studien.

"Wir müssen den nächsten Versuch mit 40 bis 60 Kindern an ein paar verschiedenen Orten machen", sagte er. "Das wird sowohl eine Sicherheits- als auch eine Wirksamkeitsstudie sein. Wir schauen uns 40 bis 60 Kinder an und stellen die Frage, ob drei Dosen Suramin über drei Monate hinweg sicher und wirksam bei der Behandlung der Kernsymptome von Autismus verabreicht werden. "

Bevor Naviaux mit dem Studium beginnen kann, muss er Mittel erhalten.

Suramin ist ein kostengünstiges Medikament, von dem die Pharmaunternehmen, die typischerweise Arzneimittelstudien finanzieren, kaum große Gewinne erzielen werden.

"In der Regel unterstützt Big Pharma die zig Millionen Dollar, die für klinische Studien anfallen, weil sie nach der FDA-Zulassung davon profitieren werden", sagte Naviaux. "Aber das haben wir nicht. In der Tat, mit den niedrigen Dosen, die wir verwenden, könnten wir im Prinzip ein 8-jähriges Kind für ein ganzes Jahr mit einem Suramin im Wert von 27 behandeln. "

Naviauxs erster Versuch wurde zu einem großen Teil durch philanthropische Spenden finanziert. Er vermutet, dass der nächste Prozess auch von der Basis abhängen wird.

Langfristig hofft er, dass diese Forschung zu sicheren und wirksamen Behandlungsstrategien beitragen kann, nicht nur für Autismus, sondern auch für viele andere Gesundheitszustände.

"Was wir von Autismus lernen, gibt uns auch wichtige Einblicke in die Tiefenbiologie und andere chronische komplexe Krankheiten wie chronisches Erschöpfungssyndrom, posttraumatische Belastungsstörung, Major Depression und viele mehr", sagte er.

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