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Krebsmedikament bietet neue Hoffnung für Parkinson-Krankheit und Alzheimer-Krankheit

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Anonim

Abgesehen vom Film "Awakenings" gibt es keine wirklich gute Behandlung für die eine halbe Million Amerikaner, die an der Parkinson-Krankheit leiden.

Dopamin-ersetzende Medikamente helfen oft bei der Kontrolle der Bewegungsstörungen, die die Krankheit auszeichnen.

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Aber sie funktionieren nicht bei allen Patienten, und sie bringen keine Erleichterung von den kognitiven Auswirkungen der Krankheit - sie verschlimmern sie sogar oft.

Deshalb gibt es viel Aufregung über eine kleine Studie mit Nilotinib (Tasigna) zur Behandlung der Parkinson-Krankheit.

Das von der amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung von Krebs zugelassene Medikament unterdrückt das Tumorwachstum, indem es Zellen dazu anspornt, eine Hausreinigung vorzunehmen.

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In hohen Dosen ist es ein stark schlagendes Chemotherapeutikum, das die Zellen, die es gibt, nicht mehr entfernt.

In niedrigeren Dosen scheint es zu bewirken, dass die Gehirnzellen den Aufbau von ungesunden Proteinen aufheben, die das normale Funktionieren stören.

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Wie es bei Parkinson hilft

Bei der Parkinson-Krankheit unterdrückt ein Protein namens Alpha-Synuclein die Zellen, die Dopamin produzieren. Da immer weniger Dopamin produziert wird, verschlechtern sich die Symptome des Patienten.

Dr. Charbel Moussa, Ph. D., ein medizinischer Forscher am Movement Disorders Program am Georgetown University Medical Center, präsentierte auf einer medizinischen Konferenz seine ersten Ergebnisse mit menschlichen Patienten nach acht Jahren der Forschung in der Verwendung des Medikaments für die Parkinson-Krankheit.

Obwohl nur 12 Patienten an der Studie teilnahmen, sind Moussa und seine Kollegen aufgeregt, weil das Medikament die Parkinson-Symptome umzukehren scheint und nicht nur ihre Progression verlangsamt.

Die Studienteilnehmer hatten Parkinson-Krankheit mit Symptomen von Demenz oder Lewy Body Demenz, die Moussa als eine Kombination aus Parkinson und Alzheimer beschrieben.

AdvertisementWerbung Bei dieser Droge wurde eine sehr, sehr signifikante Verbesserung sowohl der motorischen als auch der kognitiven Fähigkeiten beobachtet. Dr. Charbel Moussa, Universitätsklinikum Georgetown

Obwohl Moussa in erster Linie Nilotinib aus Sicherheitsgründen testet, stellt er fest, dass die Konzentration von Alpha-Synuclein in der Rückenmarksflüssigkeit von Patienten sinkt und der von ihnen produzierte Dopaminspiegel natürlich steigt. Die Patienten hatten am Ende der Studie höhere Werte für Bewegungsmaße und kognitive Fähigkeiten.

"Wenn Sie die motorischen Fähigkeiten verbessern, verschlechtern Sie Ihre kognitiven Fähigkeiten. Mit diesem Medikament wurde eine sehr, sehr signifikante Verbesserung sowohl der motorischen als auch der kognitiven Fähigkeiten beobachtet ", sagte Moussa gegenüber Healthline.

Parkinson-Spezialisten, die nicht an der Studie beteiligt waren, warnten davor, dass andere Medikamente schon früh vielversprechend aussahen, aber in größeren klinischen Studien keine Vorteile zeigten. Aber sie stimmten darin überein, dass das Medikament etwas zu erreichen scheint, was keine früheren Kandidaten haben.

AdvertisementWenn es wirklich funktioniert, könnte es eine erstaunliche große Sache sein. Caroline Tanner, San Francisco Veterans Affairs Medical Center

"Wenn es wirklich funktioniert, könnte es eine erstaunliche große Sache sein", sagte Dr. Caroline Tanner, Ph. D., Direktorin der Parkinson-Krankheit Forschung, Bildung und klinisches Zentrum im San Francisco Veterans Affairs Medical Center.

Dr. Michael Okun, der nationale medizinische Direktor der National Parkinson Foundation und ein Professor an der Universität von Florida College of Medicine, sagte, dass wenn das Medikament in größeren Studien hält, könnte es für Patienten schnell verschrieben werden, weil es bereits FDA genehmigt ist.

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Trotzdem, was als sicher genug für ein Chemotherapeutikum angesehen wird, kann für Parkinson-Patienten, die es für viele Jahre einnehmen könnten, inakzeptable Nebenwirkungen haben, sagte Tanner.

Moussa war zuversichtlich, dass die niedrigere Dosis die bei Chemotherapiedosen beobachteten Nebenwirkungen beseitigt. In der sechsmonatigen Studie traten keine unerwünschten Ereignisse auf.

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Medikament könnte auch bei Alzheimer wirken

Aber die wahre Bombe von Moussas Forschung kann nichts mit Parkinson zu tun haben.

Nilotinib zwingt die Gehirnzellen dazu, Proteinablagerungen zu beseitigen, was bedeutet, dass es auch die Alzheimer-Krankheit behandeln kann. Alzheimer ist etwa 10 Mal häufiger als Parkinson-Krankheit.

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In früheren Mausstudien von Moussa hat Nilotinib die mit dieser Gehirnerkrankung verbundenen Tau- und Beta-Amyloid-Proteine ​​eliminiert. Bei den menschlichen Patienten zeigte die Zerebrospinalflüssigkeit nicht nur Werte von Alpha-Synuclein, sondern auch von Tau und Beta-Amyloid.

"Selbst wenn sich herausstellt, dass dieses Medikament an sich zu toxisch ist", sagte Tanner, "ist die Tatsache, dass man diesen Proteinweg anvisieren und bei Menschen mit Parkinson-Krankheit oder Demenz Veränderungen bewirken kann, erdrückend. "

Die aktuelle Studie wurde von Patientenaktivismus finanziert, sagte Moussa. Aber er hofft, dass seine Ergebnisse Novartis, das Nilotinib herstellt, dazu inspirieren wird, größere klinische Studien zu finanzieren. Pharmaunternehmen finanzieren im Allgemeinen die Studien, die von der FDA als Teil des Arzneimittelzulassungsverfahrens gefordert werden.

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