Stammzelltransplantationen bieten erstmals MS-Behandlung, die Behinderung

Dr. Richard K. Burt führte die erste hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) für einen Patienten mit Multipler Sklerose (MS) in den USA im Chicago Northwestern Memorial Hospital durch. Nun macht Burt, Leiter der Abteilung für Medizin-Immuntherapie und Autoimmunkrankheiten an der Feinberg School of Medicine der Northwestern University, wieder Schlagzeilen.

Burt und seine Kollegen veröffentlichten Anfang dieser Woche die Ergebnisse ihrer neuesten HSCT-Studie im Journal of the American Medical Association. Ihre Ergebnisse zeigen, dass HSCT die erste MS-Therapie zur Behebung von Behinderungen sein könnte. Obwohl die Studiengruppe klein war, haben die Ergebnisse Experten Hoffnung.

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Für diese Studie wurden 151 Patienten einer Stammzelltransplantation unterzogen. Zuerst wurde ihr Immunsystem mit niedrig dosierter Chemotherapie gestampft. Dann verwendeten Ärzte eine HSCT-Therapie, die eine Infusion der eigenen Stammzellen des Patienten beinhaltete, die zuvor aus ihrem Blut geerntet worden waren, um ihr Immunsystem neu zu starten. Nach einem kurzen Aufenthalt im Krankenhaus gingen die Freiwilligen ihrem normalen Leben nach und brauchten keine "Erhaltungsdrogen".

In den nächsten Jahren wurden die Freiwilligen regelmäßig einer Reihe von Tests unterzogen, um ihre Behinderung zu messen. Ein Test, der als Expanded Disability Status Scale (EDSS) bezeichnet wird, misst unter anderem Kognition, Koordination und Gehen. Die Teilnehmer wurden MRI-Scans unterzogen und Fragebögen ausgefüllt, um ihre Gesamtqualität zu messen.

Die Forscher fanden heraus, dass zwei Jahre nach der Transplantation die Hälfte der Patienten eine deutliche Verbesserung der Behinderung zeigte. Von den Patienten, die vier Jahre lang beobachtet wurden, blieben mehr als 80 Prozent rezidivfrei.

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Seit 1993 hat die FDA 12 krankheitsmodifizierende Therapien (DMTs) zur Behandlung von schubförmig-remittierender MS (RRMS) zugelassen. Alle sind entworfen, um das Immunsystem in einem oder dem anderen Grad zu unterdrücken. Diese Medikamente kosten ungefähr $ 5, 000 pro Monat und sie müssen für unbegrenzte Zeit genommen werden, da Rückfälle auftreten werden, wenn die Drogen gestoppt werden. Während Patienten jetzt viele Möglichkeiten haben, den Krankheitsverlauf abzuwehren, hat sich kein DMT als unwirksam erwiesen.

HSCT kostet etwa $ 125.000 pro Patient. "Obwohl wir keine Kostenanalyse durchgeführt haben, in Anbetracht der Tatsache, dass Tysabri teuer ist, und Fingolimod [seit HSCT ist eine einmalige Behandlung], sollte es sich etwa 18 Monate lang selbst bezahlen", sagte Burt gegenüber Healthline.

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Wer sollte eine Stammzelltransplantation haben?

"Der Vorbehalt", gab Burt zu, "ist das bei progressiver MS nicht wirksam. "Er wies auf die Tendenz unter Neurologen hin, einen DMT nach dem anderen zu versuchen, bis der Patient keine Optionen mehr hat, bevor er HSCT anbietet."Aber bis dahin [der Patient] ist sekundär progressiv eingetreten und wahrscheinlich wird nichts helfen. "

" Wenn es Ihnen gut geht bei First-Line-Therapien, Interferonen oder Copaxone, dann sollten Sie hier bleiben ", fügte Burt hinzu. "Aber wenn Sie häufige Rückfälle haben, zwei oder mehr pro Jahr trotz dieser Therapien … Ich denke, das ist die Gruppe, die, anstatt nach Tysabri oder Fingolimod zu gehen, sollte diese Therapie gegeben werden, weil es so viel vorteilhafter ist. Plus, wenn Sie warten, bis Sie all diese anderen [DMTs] haben, dann erhöhen Sie das Risiko für diese Behandlung. "

Wenn Sie häufige Rückfälle haben, zwei oder mehr pro Jahr trotz Drogentherapien … Ich denke, das ist die Gruppe, die, anstatt nach Tysabri oder Fingolimod zu gehen, diese Therapie bekommen sollte, weil sie so viel vorteilhafter ist. Dr. Richard K. Burt, Northwestern University

Patienten, die Natalizumab (Tysabri) eingenommen haben, haben auch nach dem Absetzen des Medikaments über viele Monate hinweg ein erhöhtes Risiko für eine primäre multifokale Leukenzephalopathie (PML). Wenn sie sich während dieser Zeit einer HSCT unterziehen würden, würde sich das Risiko für diese seltene, aber schwerwiegende Hirninfektion erhöhen und das Verfahren gefährlicher machen.

In ihrer Studie wies Burt darauf hin: "Wir hatten keine opportunistischen Infektionen, keine PML, nichts, aber meine Sorge ist, wenn Sie viele Jahre zuvor mit Tysabri behandelt wurden, und Sie" Re [positiv für John Cunningham-Virus], dann könnten Sie PML bekommen und die Leute denken, es ist unsere Transplantation, aber es ist wirklich alles, was vorher Tysabri. "

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Ihr Leben zurückbekommen

Roxane Beygi, eine von Burts Versuchspatienten, sprach 2013 in einem Panel auf der vatikanischen Stem Cell Konferenz. In einem Video beschreibt sie ihr Leben vor dem Studium.

Obwohl Beygi vor der Studie auf DMT war, bekam er regelmäßig einen Rückfall und konnte kaum laufen. Sie hatte Probleme zu schreiben, sich die Zähne zu putzen und sogar einfache Aufgaben wie das Trinken aus einem Glas zu erledigen.

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"Seit meiner Transplantation hat sich mein Leben komplett verändert", sagte Beygi mehr als zwei Jahre nach der Behandlung. "Vor der Transplantation hatte ich starke Ermüdung, wo ich nicht einmal konnte komm aus dem Bett. … Jetzt stehe ich um 6 auf … und die meiste Zeit studiere und trainiere ich bis 1 a. m. "

Beygi beendete ihre Präsentation, indem sie Dr. Burt dafür dankte, dass er ihr das Leben zurückgegeben hatte. Sie nannte ihn ihren "Helden". "

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Obwohl HSCT derzeit nur in klinischen Studien und für "Compassionate Use" in bestimmten Fällen verfügbar ist, hofft Burt, dass weitere Studien dazu kommen führen Sie die FDA, um Stammzelltransplantation für MS zu genehmigen.

In der Tat führt sein Team derzeit eine größere Studie durch, die HSCT mit FDA-zugelassenen DMTs in drei Zentren weltweit vergleicht. Die Studie wird derzeit registriert, und interessierte Patienten können mehr unter // www.Stammzellen-Immuntherapie. com / research_clinical. html.